Semiplimabi ihosyövän hoidossa: Kustannusvaikuttavuudesta ei luotettavia johtopäätöksiä

Fimea on julkaissut arviointiraportin, jossa selvitettiin uuden syöpälääkkeen, semiplimabin, hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia edenneen ihon okasolusyövän hoidossa. Semiplimabi on tarkoitettu sellaisten potilaiden hoitoon, jotka eivät sovellu saamaan parantavaa leikkaushoitoa tai parantavaa sädehoitoa. Tällaisia potilaita on Suomessa vuosittain arviolta 20−24, eli vain pieni osa kaikista ihon okasolusyöpään sairastuneista.

Hoitovasteita saavutetaan, mutta pidentääkö hoito elinaikaa?

Tutkimusnäyttö semiplimabin vaikutuksista perustuu pääosin yhteen faasin II tutkimukseen, jossa ei ollut vertailuhoitoa. Tutkimuksessa 44 % potilaista saavutti hoitovasteen. Potilailla, jotka saavuttivat vasteen, vasteet olivat pitkäkestoisia. Toistaiseksi ei kuitenkaan tiedetä, johtaako tämä elinajan pidentymiseen. Aiemmin reaalimaailman aineistossa havaitut hoitovasteosuudet muilla hoitovaihtoehdoilla ovat olleet 18−26 %. Semiplimabi-hoidon haittavaikutukset vastasivat tyypillisiä tämän lääkeryhmän yhteydessä raportoituja haittavaikutuksia.

Kustannusvaikuttavuutta ei voi luotettavasti arvioida

Myyntiluvan haltija toimitti Fimean käyttöön kustannusvaikuttavuusmallin. Fimean näkemyksen mukaan mallinnukseen liittyy poikkeuksellisen paljon epävarmuustekijöitä. Siksi mallinnuksen perusteella ei ole mahdollista tehdä luotettavia johtopäätöksiä semiplimabi-hoidon kustannusvaikuttavuudesta. Epävarmuustekijöitä on käsitelty tarkemmin Fimean arviointiraportissa (ks. linkki alla).

Fimean arvion mukaan semiplimabi-hoidon lääke- ja annostelukustannukset potilasta kohden ovat 155 000 euroa, jos hoito kestää keskimäärin 17,7 kuukautta. Mikäli semiplimabi-hoitoa saisi 20−24 potilasta, budjettivaikutus olisi 2,9−3,5 miljoonaa euroa solunsalpaajahoitoon verrattuna.

Lisää tutkimustietoa tarvitaan

Yhteenvetona Fimean arviointiryhmä toteaa, että semiplimabi-hoidon tutkimusnäyttö on toistaiseksi erittäin vähäistä. Luotettavia johtopäätöksiä vaikutuksista elossaoloaikaan ei voida tehdä, koska tutkimus on yksihaarainen ja sen seuranta-aika on lyhyt. Tämä heijastuu hoidollisiin vaikutuksiin sekä kustannusvaikuttavuuteen liittyvänä tiedon puutteena. Käyttöönottoa on vaikea perustella toistaiseksi saatavilla olevaan näyttöön perustuen. Toisaalta edenneen ihon okasolusyövän hoitoon ei toistaiseksi ole muitakaan vakiintuneita hoitovaihtoehtoja.

Lisää tutkimustietoa tarvitaan semiplimabin hoidollisista vaikutuksista ja turvallisuudesta. Myös Euroopan lääkevirasto (EMA) on edellyttänyt ehdollista myyntilupaa myöntäessään, että tutkimusnäyttöä laajennetaan tiettyjen ehtojen mukaisesti.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 21.10.2019 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointiraportti

Tiivistelmä arvioinnista

EMA:n julkaisemat yleistiedot semiplimabista ja myyntiluvan myöntämisen perusteluista