Fimea on julkaissut arviointiraportin efgartigimodi alfan vaikutuksista myasthenia graviksen hoidossa

Fimean arviointi käsitteli efgartigimodi alfaa standardihoitoon lisättynä asetyylikoliinireseptoripositiivisilla aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis.

Kliininen vaikuttavuus

Efgartigimodin vaikutuksia myasthenia graviksen hoidossa on tutkittu faasin 3 ADAPT-tutkimuksessa, jossa efgartigimodin vaikutusta standardihoitoon lisättynä verrattiin lumohoitoon standardihoitoon lisättynä. ADAPT-tutkimuksessa ensisijainen lopputulosmuuttuja oli MG-ADL-vasteen (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) saaneiden potilaiden osuus. MG-ADL-vasteen saavutti efgartigimodihaarassa 68 % potilasta ja lumehaarassa 30 % potilasta. Efgartigimodihoitoa verrattiin myös epäsuorasti ravulitsumabihoitoon. Epäsuora vertailu efgartigimodin ja ravulitsumabin välillä sisältää paljon epävarmuutta, eikä tuloksista voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä. 
Yli 75 % kaikista potilaista oli kokenut vähintään yhden haittatapahtuman. Valtaosa haittatapahtumista oli lieviä tai kohtalaisia. Yleisimmät haittatapahtumat ADAPT-tutkimuksessa olivat päänsärky, nenänielutulehdus, ylähengitystietulehdus ja pahoinvointi. ADAPT+-jatkotutkimuksessa raportoitiin edellisten lisäksi myös ripulia ja virtsatietulehdusta. Haittoja oli paljon myös lumeryhmässä ja ne johtuvat osittain taustasairaudesta. 

Kustannukset ja budjettivaikutus

Vuosittainen potilaskohtainen lääke- ja annostelukustannus efgartigimodihoidossa on noin 280 000 €. Tämä tarkoittaisi noin 31 miljoonan euron vuosittaista lisäkustannusta, jos efgartigimodihoitoa käytettäisiin 110 potilaalle vuodessa. Budjettivaikutuksen epävarmuutta lisää potilasmäärään liittyvän epävarmuuden lisäksi se, että efgartigimodihoidossa hoitosyklien tiheys määräytyy kliinisen harkinnan perusteella. Potilaskohtainen vuosikustannus voi siis vaihdella potilaiden välillä ja se riippuu osittain myös muodostuvasta hoitokäytännöstä.

Lue lisää:

Efgartigimodi alfa myasthenia graviksen hoidossa (www.julkari.fi)