Fimea on julkaissut HTA-arvioinnin isatuksimabi-yhdistelmähoidon vaikutuksista uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa

Fimea on julkaissut arviointiraportin, jossa selvitettiin uutta syöpälääkettä isatuksimabia sisältävän yhdistelmähoidon hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia multippelin myelooman (luuydinsyövän) hoidossa. Isatuksimabi yhdessä pomalidomidin ja deksametasonin kanssa (IsaPd) on tarkoitettu sellaisten multippelia myeloomaa sairastavien potilaiden hoitoon, jotka ovat aiemmin saaneet vähintään kahta syöpähoitoa, mukaan lukien lenalidomidia ja proteasomin estäjää ja joiden tauti on edennyt viimeisen hoidon aikana.

Arvioinnissa IsaPd-hoitoa verrattiin pomalidomidia ja deksametasonia sisältävään yhdistelmähoitoon (Pd) sekä elotutsumabia, pomalidomidia ja deksametasonia sisältävään yhdistelmähoitoon (EPd).

Tutkimusnäyttö IsaPd-yhdistelmähoidon vaikutuksista perustuu pääasiassa yhteen satunnaistettuun, avoimeen, faasin 3 tutkimukseen, jossa vertailuhoitona oli Pd. Tutkimukseen osallistui 307 potilasta. Tutkimus osoitti IsaPd-hoidon viivästyttävän taudin etenemistä Pd-hoitoon verrattuna: IsaPd-hoitoa saaneiden potilaiden elinaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli noin 5 kuukautta pidempi kuin Pd-hoitoa saaneiden. Elinaikaa (OS, overall survival) koskevien tulosten osalta tutkimuksen seuranta on kesken: yhden vuoden kuluttua tutkimuksen satunnaistamisesta IsaPd-hoitoa saaneista potilaista oli elossa 72 % ja Pd-hoitoa saaneista potilaista 63 %.  Isatuksimabin lisääminen Pd-hoitoon lisäsi jonkin verran vaikeiden ja henkeä uhkaavien (3-4 asteen) sekä vakavien haittatapahtumien ilmaantumista. 

IsaPd-yhdistelmähoitoa ei ole verrattu satunnaistetussa tutkimuksessa EPd-hoitoon. Tällaista tutkimusta ei myöskään ole tällä hetkellä meneillään. Tämän hetkisen epäsuoraan vertailuun perustuvan tutkimusnäytön perusteella ei voida tehdä johtopäätöksiä IsaPd- ja EPd-hoidon suhteellisesta vaikuttavuudesta.

IsaPd-yhdistelmähoidon kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) Pd-hoitoon verrattuna on 287 000 €/QALY (laatupainotteinen elinvuosi) myyntiluvan käyttöaiheen mukaisessa potilasryhmässä. Kustannusvaikuttavuus on arvioitu lääkkeiden listahinnoin, ja analyysin tulos osoittaa, ettei IsaPd-hoidon käyttö ole perusteltua ilman merkittävän suurta alennusta isatuksimabin hinnasta. Kustannusvaikuttavuusanalyysiin, jossa IsaPd- hoitoa verrattiin EPd-hoitoon, liittyy huomattavaa menetelmällistä epävarmuutta.

IsaPd-hoidon aloittavia potilaita Suomessa voisi olla enimmillään noin 80 vuodessa.  Potilasmääräarvioon liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 21.10.2020 asti. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointiraportti: Isatuksimabi yhdessä pomalidomidin ja deksametasonin kanssa uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa (pdf)