Fimea on julkaissut arviointiraportin difelikefaliinin vaikutuksista krooniseen munuaissairauteen liittyvän kutinan hoidossa hemodialyysissä olevilla potilailla

Fimea on julkaissut arviointiraportin difelikefaliinin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista krooniseen munuaissairauteen liittyvän kutinan hoidossa hemodialyysissä olevilla aikuispotilailla. Difelikefaliini on saanut myyntiluvan Euroopassa huhtikuussa 2022.

Kliininen vaikuttavuus

Tutkimusnäyttö difelikefaliinin vaikutuksista arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa perustuu pääosin kahteen faasin 3 satunnaistettuun lumekontrolloituun tutkimukseen (KALM-1- ja KALM-2-tutkimus). Tutkimuksissa ensisijainen lopputulosmuuttuja oli niiden potilaiden osuus, joiden kutina parani vähintään kolmen pisteen verran WI-NRS-asteikolla (Worst Itching-Numerical Rating Scale). Kahden tutkimuksen yhdistävässä analyysissä tällaisten potilaiden osuudet olivat difelikefaliinihaarassa 51 % ja lumehaarassa 35 %. Myös toissijaisten, kutinaan liittyvää elämänlaatua mittaavien tulosmuuttujien osalta havaittiin difelikefaliinin suotuisa vaikutus.

KALM-1- ja -2-tutkimuksiin osallistuneilla potilailla 71 %:lla difelikefaliinihaarassa ja 65 %:lla lumehaarassa havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma. Yleisimmät haittatapahtumat, joita havaittiin enemmän difelikefaliinia saaneilla potilailla olivat ripuli, huimaus, pahoinvointi, hyperkalemia, päänsärky, uneliaisuus ja selkäkipu. Vakavia haittatapahtumia havaittiin lähes yhtä paljon kummassakin hoitohaarassa.

Kustannusvaikuttavuus ja budjettivaikutus

Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysissä difelikefaliinin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde vertailuhoitoon verrattuna oli noin 43 000 €/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan tulos on todennäköisesti oikeaa suuruusluokkaa, mutta epävarmuutta liittyy jonkin verran mallin oletuksiin kutinan vaikeusasteesta ja difelikefaliinihoidon kestosta sekä haittatapahtumien puuttumiseen mallista.

Myyntiluvan haltijan arvio budjettivaikutuksesta perustuu kustannusvaikuttavuusmalliin, ja sen mukaan potilaskohtaiset kustannukset difelikefaliinihoidolle ovat noin 51 600 € ensimmäisenä vuonna ja 37 700–17 500 € seuraavina vuosina. Myyntiluvan haltijan arvion mukaan difelikefaliinihoitoon soveltuvia potilaita on Suomessa ensimmäisenä vuonna käyttöönotosta noin 382 potilasta ja seuraavina vuosina 74 potilasta. Budjettivaikutus tälle potilasmäärälle on noin 2 miljoonaa euroa vuosittain, kun oletetaan, että difelikefaliini korvaa täysin nykyisin käytetyt kutinan hoitoon tarkoitetut valmisteet. Fimean mukaan myyntiluvan haltijan potilasmääräarvioon liittyy jonkin verran epävarmuutta.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 9.1.2023 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Difelikefaliini krooniseen munuaissairauteen liittyvän kutinan hoidossa hemodialyysissä olevilla potilailla (www.julkari.fi)