Fimea julkaisi arviointiraportin luspaterseptin vaikutuksista MDS:ään liittyvän anemian hoidossa

Fimea on julkaissut arvioinnin, jossa selvitettiin luspaterseptin hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS) liittyvän punasoluista riippuvaisen anemian hoidossa.

Myelodysplastinen oireyhtymä ja luspatersepti-hoito

Myelodysplastinen oireyhtymä on joukko pahanlaatuisia veritauteja, joissa luuytimen verta muodostavien solujen tuotanto on häiriintynyt. Tavallisin MDS:n oire on anemia.

Luspatersepti on harvinaislääke. Sitä annostellaan kolmen viikon välein ihon alle. Luspatersepti-hoidon tavoitteena on vähentää punasolusiirtojen tarvetta.

Luspatersepti-hoidon vaikutukset

• Lumekontrolloidun MEDALISTtutkimuksen ensisijainen tavoite oli selvittää, kuinka suurella osalla potilaista saavutetaan riippumattomuus punasolusiirroista vähintään 8 viikoksi. Luspatersepti-ryhmän potilaista 38 % ja lumeryhmän potilaista 13 % saavutti tällaisen hoitovasteen.
• Elossaoloaikaa (OS) koskevien tulosten seuranta on kesken. 21 kuukauden seurantaajan jälkeen luspatersepti-ryhmässä oli elossa 86 % ja lumeryhmässä 82 % potilaista.
• Luspaterseptiryhmässä ei havaittu enemmän kuolemaan johtaneita eikä vakavia tai henkeä uhkaavia haittatapahtumia (3–4 aste) lumeryhmään verrattuna.

Kustannusvaikuttavuus

Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin perusteella luspaterseptihoidon lisäkustannus yhtä laatupainotettua lisäelinvuotta kohden on noin 92 300 € nykyhoitoon verrattuna. Mallinnukseen liittyy epävarmuutta, mikä Fimean arviointiryhmän mukaan näyttäisi johtavan aliarvioon luspaterseptin kustannusvaikuttavuussuhteesta nykyhoitoon verrattuna.

Potilasmäärä ja budjettivaikutus

• Fimean arviointiryhmän mukaan luspaterseptihoitoa saavia potilaita voisi vuosittain olla noin 20–25 tässä käyttöaiheessa.
• Budjettilaskelman mukaan yhden potilaan vuosittainen lisäkustannus nykyhoitoon verrattuna on noin 108 700 €, mikä johtaa noin 2,2–2,7 miljoonan euron vuosittaisiin lisäkustannuksiin arvioidulla potilasmäärällä.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 27.11.2020 asti. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointiraportti luspaterseptistä MDS:ään liittyvän anemian hoidossa