Fimea julkaisi arviointiraportin belantamabi-mafodotiinista uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa

Fimea on julkaissut arvioinnin, jossa selvitettiin belantamabi-mafodotiinin hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia multippelin myelooman (luuydinsyövän) hoidossa. Belantamabi-mafodotiini on uusi syöpälääke, joka on tarkoitettu käytettäväksi monoterapiana uusiutuneen ja hoitoon reagoimattoman multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille.

Multippeli myelooma ja belantamabi-mafodotiini

Multippeli myelooma on verisyöpä, jossa pahanlaatuiset plasmasolut alkavat lisääntyä luuytimessä. Se on nykyhoidoin parantumaton sairaus, jossa mahdollista remissiovaihetta seuraa taudin uusiutuminen.

Belantamabi-mafodotiini on vasta-aine–lääke-konjugaatti, jossa B-solujen maturaatioantigeenille spesifinen monoklonaalinen vasta-aine on konjugoitu sytotoksiseen aineeseen. Belantamabi-mafodotiini on tarkoitettu potilaille, jotka ovat saaneet aiemmin vähintään neljää hoitomuotoa ja joiden sairaus on hoitoresistentti ainakin yhdelle proteasomin estäjälle, immunomodulaattorille ja anti-CD38-vasta-aineelle, ja joiden sairaus on edennyt edellisen hoidon aikana.

Belantamabi-mafodotiini annostellaan laskimoinfuusiona kolmen viikon välein. Hoitoa suositellaan jatkamaan, kunnes sairaus etenee tai ilmenee toksisuutta, jota ei voida hyväksyä.

Belantamabi-mafodotiini-hoidon vaikutukset

• Belantamabi-mafodotiinin tehoa ja turvallisuutta on tutkittu yhdessä faasin II annosmääritystutkimuksessa (DREAMM-2), jossa kahta eri annosryhmää vertailtiin keskenään tehon ja turvallisuuden osalta. Ensisijaisena tulosmuuttujana oli kokonaisvasteosuus.
• Valmisteyhteenvedon mukaisella annoksella kokonaisvasteosuus 13 kuukauden seuranta-ajalta oli 32 %. Vastaavasti kokonaiselossaoloajan (OS) estimoitu mediaani oli 13,7 kuukautta, ja mediaani elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli 2,8 kuukautta.
• Haittatapahtumista yleisin oli keratopatia, jota ilmeni 71 %:lla valmisteyhteenvedon mukaista annosta saaneista potilaista. Yhteensä vaikeita tai henkeä uhkaavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia esiintyi 57 %:lla potilaista.
• Fimean kliinisen asiantuntijan mukaan näin merkittäviä silmiin kohdistuvia haittoja ei todeta muiden myeloomalääkkeiden käytön yhteydessä.
• Tutkimustiedon perusteella ei ole mahdollista verrata belantamabi-mafodotiini-hoidon suhteellista vaikuttavuutta muihin mahdollisiin hoitovaihtoehtoihin.

Kustannukset

• Belantamabi-mafodotiini-hoidon aiheuttamat lisäkustannukset olisivat keskimäärin noin 63 000 € yhtä korkeintaan 80 kg painoista potilasta kohden.
• Suomessa arviolta 10–20 potilasta voisi saada belantamabi-mafodotiini-hoitoa vuosittain, jolloin hoidosta aiheutuisi noin 0,6–1,3 miljoonan euron vuosittaiset lisäkustannukset.
• Budjettivaikutusten arvioon liittyy epävarmuutta potilasmäärän, potilaiden painon sekä hoidon todellisen keston suhteen.

Lue lisää

Arviointiraportti: Belantamabi-mafodotiini uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa (pdf)

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 14.1.2021 asti. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen kirjaamo@fimea.fi. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.