Fimea julkaisi arviointikoosteen harvinaislääke serliponaasi alfasta

Fimea on julkaissut arviointikoosteen, jossa selvitettiin serliponaasi alfan hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia neuronaalisen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2:n (CLN2) hoidossa. Kooste on laadittu vastauksena Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvostolta (Palkolta) tulleeseen tietopyyntöön, serliponaasi alfaa koskevan suosituksen laadintaa varten.

CLN2 ja serliponaasi alfa

CLN2 on tyypin 2 neuronaalinen seroidilipofuskinoosi, jossa sitä sairastavilta potilailta puuttuu tripeptidyylipeptidaasi 1 (TPP1) -entsyymi, jota tarvitaan aivojen normaaliin kehittymiseen. CLN2-taudin oireita ovat kehityksen hidastuminen ja psykomotorisen aktiviteetin hidastuminen. Ensimmäiset oireet ilmaantuvat noin 2–4 vuoden iässä. Tämänhetkisen tutkimustiedon mukaan CLN2-tautiin ei ole parantavaa hoitoa, vaan hoito on oireenmukaista ja palliatiivista tukihoitoa. CLN2 johtaa neurodegeneraatioon, hermoston toiminnan menettämiseen ja kuolemaan noin 10–16 vuoden iässä.

Serliponaasi alfa on ainoa hyväksytty CLN2-taudin hoitoon tarkoitettu lääke. Se on saanut myyntiluvan vuonna 2017. Serliponaasi alfaa annostellaan infuusiona aivokammioon kahden viikon välein.

Arvioinnin keskeiset tulokset

Serliponaasi alfan tehoa ja turvallisuutta koskevia tuloksia on raportoitu pienestä (n=23) faasin 1/2 -tutkimuksesta (190-201/202), jossa ei ole vertailuryhmää. Tutkimus on edelleen käynnissä. Viimeisimpiä tuloksia on saatavilla ajankohdasta, jossa keskimääräinen hoidon kesto oli 246 viikkoa.

• Tutkimuksen 190-201/202 analyysiajankohdassa, jossa mediaani hoitoaika oli 116 viikkoa päätulosmuuttujana olleen vasteen eli kahden pisteen aleneman puuttumisen CLN-arviointiasteikon motorisella ja kielellisellä osuudella (CLN2 ML -asteikko) oli saavuttanut 20 potilasta (87 %). Tulos tarkoittaa, että motorinen ja kielellinen kehitys ei heikennyt kliinisesti merkittävästi 87 %:lla potilaista reilun kahden vuoden hoidon aikana. Päivitetyt tulokset pidemmältä hoitoajalta ovat samansuuntaiset. Historiallisilla kontrolleilla suurimmalla osalla ilmeni yli kahden pisteen alenema (mediaaniaika tapahtumaan 345 vrk).
• Kaikilla tutkimuksessa olleilla potilailla havaittiin jonkinasteinen haittatapahtuma. Viimeisimmässä analyysiajankohdassa yleisimmät lääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat olivat ylähengitystieinfektiot, kuume, oksentelu, viruksen aiheuttama ylähengitystieinfektio, toonis-klooniset kohtaukset, kouristukset, epilepsia, nielemishäiriö, nuha ja ummetus. 
• Lääkevalmiste ei ole Suomessa kaupan, joten tarkkaa listahintaa ei ollut saatavilla. Englannin listahinnan mukaan laskettuna yhden potilaan serliponaasi alfasta aiheutuvat vuosittaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat yhteensä noin 588 000 €, joista lääkekustannukset muodostavat suurimman osan.

Kommentointi

Arviointikoostetta voi kommentoida 23.2.2021 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointikooste serliponaasi alfasta