Fimea julkaisi arviointikoosteen harvinaislääke luspaterseptista

Fimea on julkaissut arviointikoosteen, jossa selvitettiin luspaterseptin hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoidossa beetatalassemiaa sairastavilla aikuisilla.

Punasolusiirroista riippuvainen beetatalassemia ja luspatersepti-hoito

Beetatalassemia on periytyvä harvinaissairaus, jossa verisolujen tuotanto on epänormaalia. Se aiheuttaa anemiaa, jonka hoitamiseksi osa potilaista tarvitsee säännöllisiä punasolusiirtoja. Punasolusiirtojen seurauksena elimistöön kertyy ylimääräistä rautaa, ja sen poistamiseksi potilaat tarvitsevat rautakelaatiolääkitystä.

Luspatersepti on uusi lääke, jonka tavoitteena on vähentää punasolusiirtojen tarvetta ja siten pienentää elimistön rautakuormaa. Lääke annostellaan kolmen viikon välein pistoksena ihon alle.

Arvioinnin keskeiset tulokset

• Lumekontrolloidun BELIEVE-tutkimuksen ensisijainen tavoite oli selvittää, kuinka suurella osalla potilaista siirrettyjen punasoluyksiköiden määrä vähenee ainakin 33 %, viikkojen 13−24 aikana. Luspatersepti-ryhmän potilaista 21 % ja lumeryhmän potilaista 4 % saavutti tällaisen hoitovasteen.
• 48 viikon aikana luspatersepti-ryhmän potilaat tarvitsivat keskimäärin 5,8 punasoluyksikköä vähemmän kuin lumeryhmän potilaat. Tänä ajanjaksona lumeryhmän potilaat tarvitsivat noin 30 punasoluyksikköä ja luspatersepti-ryhmän potilaat noin 24 yksikköä.
• Luspaterseptia saaneilla potilailla ilmeni enemmän vakavia haittatapahtumia kuin lumeryhmässä. Myös hoidon keskeyttäminen haittatapahtuman vuoksi oli yleisempää luspatersepti-ryhmän potilailla.

Tämänhetkiset tutkimustiedon rajoitteet liittyvät hoitovasteen säilymiseen ja mahdollisuuteen pidentää punasolusiirtojen aikaväliä. Lisäksi ei tiedetä, onko luspatersepti-hoidon avulla mahdollista vähentää rautakelaatiohoitoa sekä elimistön rautakuormaa ja siitä johtuvia liitännäissairauksia.

Luspatersepti-hoidon kustannukset

• Yhden potilaan vuosittaiset lääke- ja annostelukustannukset luspatersepti-hoidossa ovat noin 84 000 euroa.
• Hoidon avulla voidaan säästää vuosittain keskimäärin 800 euroa punasoluvalmisteiden kustannuksissa.
• Suomessa luspatersepti-hoitoa voisi saada vuosittain arviolta viisi potilasta tässä käyttöaiheessa.

Arvioinnin johtopäätökset

• Mikäli potilaan rautakelaatiolääkitystä on mahdollista lisätä, sen tulisi olla ensisijainen keino rautakuorman vähentämiseksi.
• Luspatersepti-hoidon käyttöönottoa tulisi miettiä lähinnä potilaille, joilla elimistön rautakuormaa ei saada hallintaan maksimaalisesta kelaatiolääkityksestä huolimatta.
• Taloudellisesta näkökulmasta luspatersepti-hoito on kuitenkin vaikutuksiinsa nähden erittäin kallista, eikä sen avulla ole mahdollista saavuttaa merkittäviä säästöjä terveydenhuollon muissa kustannuksissa.

Kommentointi

Arviointikoostetta voi kommentoida 30.10.2020 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointikooste luspaterseptista