Fimea julkaisi arviointikoosteen harvinaislääke ekulitsumabista

Fimea on julkaissut arviointikoosteen, jossa selvitettiin ekulitsumabin hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia neuromyelitis optica -kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa. Kooste on laadittu vastauksena Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvostolta (Palkolta) tulleeseen tietopyyntöön, ekulitsumabia koskevan suosituksen laadintaa varten.

NMOSD ja ekulitsumabi-hoito

NMOSD on harvinainen keskushermoston tulehduksellinen sairaus. Se ilmenee esimerkiksi näköhermon tulehduksena ja selkäytimen tulehduksena. Sairaus voi ilmetä missä iässä tahansa, mutta tyypillisesti potilaat ovat myöhäiskeski-ikäisiä naisia. Ajan myötä sairaus voi johtaa näön ja liikuntakyvyn heikkenemiseen.

Ekulitsumabi on toistaiseksi ainoa myyntiluvallinen lääkevalmiste NMOSD:n hoitoon Euroopassa. Se on saanut myyntiluvan tähän käyttöaiheeseen vuonna 2019. Ekulitsumabi annostellaan laskimoon aluksi viikon välein ja ylläpitohoidossa joka toinen viikko. Hoito on tarkoitettu pitkäkestoiseksi. Ekulitsumabilla on myös muita käyttöaiheita.

Arvioinnin keskeiset tulokset

• Lumekontrolloidun PREVENT-tutkimuksen ensisijainen tavoite oli selvittää relapsien ilmaantuvuutta tutkimuksen aikana. Relapsilla tarkoitettiin oireiden pahenemisjaksoa tai uusien oireiden ilmenemistä.
• Ekulitsumabi-hoidolla osoitettiin olevan jonkin verran hyötyä NMOSD-relapsien määrän vähenemisessä. Hyödyn suuruus on kuitenkin hieman epäselvä, koska relapsien määrä väheni oleellisesti myös lumeryhmässä. Lisäksi relapsien määrittelyssä oli suurta vaihtelua sen mukaan, tekikö määrittelyn hoitava lääkäri reaaliajassa vai erillinen arviointitoimikunta jälkikäteen.
• Ekulitsumabi-hoidolla ei ole osoitettu olevan vaikutusta potilaiden toimintakykyyn (EDSS-, mRS- ja HAI-mittarit) eikä elämänlaatuun (EQ-5D-mittari). Myöskään vaikutusta elossaoloaikaan ei tiedetä.
• Ekulitsumabi-hoito on erittäin kallista: yhden potilaan hoitaminen maksaa noin puoli miljoonaa euroa vuosittain.
• Ekulitsumabi-hoito ei ole kustannusvaikuttavaa millään tunnetuilla kriteereillä arvioituna, mikäli laskelmassa käytetään listahintaa ilman alennuksia tai muita hinnoittelumalleja.
• Myyntiluvan haltija on ehdottanut ekulitsumabille hinnoittelumallia Suomessa. Tähän liittyvät yksityiskohdat eivät ole julkisia.

Kommentointi

Arviointikoostetta voi kommentoida 7.2.2021 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointikooste ekulitsumabista