Uutiset-näyttösivun murupolku
CAR-T-hoitojen (Kymriah® ja Yescarta®) hoidolliset ja taloudelliset vaikutukset B-solulymfoomien hoidossa
Fimea on julkaissut kaksi arviointiraporttia, jotka käsittelevät Kymriah-hoidon (tisagenlekleuseeli) ja Yescarta-hoidon (aksikabtageenisiloleuseeni) hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia aikuisten potilaiden uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B‑solulymfooman (DLBCL) hoidossa. Kymriah-hoitoa lasten ja nuorten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian hoidossa käsittelevä raportti julkaistiin aiemmin.
CAR-T-hoito perustuu potilaan omien valkosolujen geneettiseen muokkaukseen. Muokkauksen jälkeen solut siirretään takaisin potilaalle. Tavoitteena on, että nämä muokatut solut (CAR-T-solut) tunnistavat ja tappavat syöpäsoluja (B-soluja).
Arvioinnin johtopäätökset
CAR-T-hoidoilla saavutetaan DLBCL:ssa selvästi aiempia hoitovaihtoehtoja parempia hoitovasteita. Näistä osa saattaa johtaa pysyvään paranemiseen taudissa, jonka ennuste ilman CAR-T-hoitoa olisi pääsääntöisesti erittäin huono. CAR-T-hoitoihin liittyy kuitenkin vakavia haittavaikutuksia ja hoitojen toteuttaminen on vaativaa. Lisäksi on huomattava, että Kymriah- ja Yescarta-hoitoja käsittelevissä tutkimuksissa ja niiden tuloksissa sekä hoitojen käyttöaiheissa on joitakin eroja.
Yhden potilaan CAR-T-hoidosta aiheutuu välittömiä hoitokustannuksia arvioilta noin 330 000–340 000 euroa, mikä koostuu pääosin lääkekustannuksista. Fimean arvion mukaan Suomessa voisi olla vuosittain noin 40 potilasta, jotka soveltuisivat saamaan CAR-T-hoitoa arvioinnin kohteena olevassa käyttöaiheessa (DLBCL). Tällöin vuosittaiset lisäkustannukset standardihoitoon verrattuna olisivat noin 13 miljoonaa euroa. Fimean arvion mukaan yksi Yescarta-hoidolla saavutettu laatupainotettu elinvuosi (QALY) maksaa noin 69 000 € standardihoitoon verrattuna. Arvioon liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta. Kymriah-hoidon kustannusvaikuttavuutta ei arvioitu tässä käyttöaiheessa, koska kustannusvaikuttavuusmallia ei ollut käytettävissä.
Hoitojen vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä, eikä näitä hoitoja ole verrattu tutkimuksissa muihin hoitoihin tai toisiinsa. Lisäksi hoidot ovat erittäin kalliita. Näistä syistä johtuen hoitojen mahdollinen käyttöönotto ja hankinta voisi olla perusteltua toteuttaa tutkimusnäytön puutteet huomioivan hallitun käyttöönoton sopimuksen puitteissa. Keskeisiä puutteita ovat lyhyeen seuranta-aikaan perustuva tutkimusnäyttö ja vertailevan tutkimustiedon puute.
Kommentointi
Arviointiraportteja voi kommentoida 31.12.2018 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.
Lue lisää
Lisätietoja antaa
- Tuomas Oravilahti, lääketaloustieteilijä, p. 029 522 3521
- Vesa Kiviniemi, arviointipäällikkö, p. 029 522 3516
- Sähköpostiosoitteet ovat muotoa [email protected]