Biologiset lääkkeet

Mitä ovat biologiset lääkkeet?

Biologinen lääke on lääke, joka sisältää yhtä tai useaa vaikuttavaa ainetta, joka on biologinen aine ja biologisen lähteen valmistama tai sellaisesta peräisin. Biologiset lääkevalmisteet ovat kaikkein nopeimmin kasvava lääkeryhmä. Niihin luetaan muun muassa rokotteet, verivalmisteet (esim. hyytymistekijät), allergeenit, polysakkaridit (esim. Hepariini) ja yhdistelmä-DNA-tekniikalla tuotetut valmisteet (proteiinit, esim. insuliinit, vasta-aineet). Ryhmän uusimpina tulokkaina ovat niin sanotut kehittyneissä terapioissa käytettävät lääkkeet: geeni- ja soluterapiatuotteet ja kudosmuokkaustuotteet.

Biologiset lääkkeet ovat usein suurimolekyylisiä ja ne ovat rakenteeltaan monimutkaisempia kuin kemialliset lääkkeet. Rakenteen monimutkaisuudesta ja tuotantotavasta johtuen biologisen lääkkeen eri valmistuserien välillä voi ilmetä jonkinasteista luontaista vaihtelua.

Biologisia lääkkeitä kehitettiin aiemmin lähinnä harvinaissairauksiin, mutta nykyään niitä on enenevässä määrin tarjolla myös yleisten sairauksien, kuten diabeteksen, reumasairauksien, tulehduksellisten suolistosairauksien, astman ja syövän hoitoon. Biologisilla lääkkeillä uskotaan olevan erittäin merkittävä asema tulevaisuuden lääkehoidossa, sillä jo  puolet kehitteillä olevista lääkkeistä on biologisia valmisteita.

Biologisten lääkkeiden valvonta

Biologisten lääkkeiden valvonta on ollut aina erityisasemassa EU:n lainsäädännössä. EU:n yhtenäiset vaatimukset verta ja muuta ihmiskudosta sisältäville valmisteille on hyväksytty vuosina 2003 ja 2004 Kehittyneitä terapiatuotteita koskeva asetus (1394/2007/EC) tuli voimaan EUssa vuonna 2008 ja sen myötä myös lääkedirektiiviä 2001/83/EC uudistettiin.

Biologiset, varsinkin bioteknologisesti valmistetut lääkkeet, ovat erittäin kalliita verrattuna tavanomaisiin lääkkeisiin. EU:n lääkelainsäädäntöön saatiin v. 2003 maininta ns. biosimilaarivalmisteista, joilla pyritään hillitsemään biologisten lääkkeiden aiheuttamia kustannuspaineita. Biosimilaarivalmisteiden myyntilupa nojautuu sellaisen biologisen alkuperäisvalmisteen dokumentaatioon, jonka tieto- ja patenttisuoja on rauennut. Biosimilaarivalmisteet kuitenkin eroavat tavallisista geneerisistä valmisteista siten, että niiden myyntilupa edellyttää laajempia selvityksiä kuin pelkästään laatu- ja bioekvivalenssitutkimukset.

Biologisten lääkkeiden valvonta perustuu farmasian ja farmakologian lisäksi moniin muihin tieteenaloihin, kuten biokemiaan, solu- ja molekyylibiologiaan, mikrobiologiaan, virologiaan sekä immunologiaan. Valvonnassa sovelletaan tapauskohtaisesti uusinta tieteellistä tietoa, koska alan ohjeistot eivät ole kovin yksityiskohtaisia.

Fimea kehittää jatkuvasti osaamistaan biologisten lääkkeiden valvonnassa ja pyrkii verkottumaan tehokkaasti ulkopuolisten asiantuntijoiden kanssa. Fimean asiantuntijat ovat osallistuneet useiden bio(tekno)logisten lääkkeiden luokitteluun, tieteelliseen neuvontaan, myyntilupahakemusten arviointiin raportointi- ja viitemaatehtävissä sekä sovittelumenettelyihin. Fimean asiantuntijat ovat usein olleet keskeisissä rooleissa valmisteltaessa EU:n ohjeistoja biologisille ja bioteknologisille tuotteille.

Lisätietoa

  • Salmikangas Paula
    koordinoiva erikoistutkija puh. 0295223432