Takaisin edelliselle sivulle

Fimea julkaisi arviointikoosteen harvinaislääke sebelipaasi alfasta

Fimea julkaisi arviointikoosteen harvinaislääke sebelipaasi alfasta

7.2.2018

Fimean lääkehoitojen arviointi -prosessi on julkaissut arviointikoosteen, joka käsittelee sebelipaasi alfan hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on erittäin harvinainen rasva-aineenvaihdunnan häiriö, josta tunnetaan kaksi erilaista tautimuotoa: yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä ja nopeasti etenevä infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti) sekä myöhemmin ilmenevä lievempi later-onset-tautimuoto. Infantile-onset-tautimuoto johtaa hoitamattomana kuolemaan yleensä ennen yhden vuoden ikää. Later-onset -tautimuodossa elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali, mutta oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat yksilöiden välillä. Entsyymikorvaushoito sebelipaasi alfa on toistaiseksi ainoa taudin kulkuun vaikuttava spesifinen hoito sekä infantile- että later-onset-tautimuotoa sairastaville potilaille.

Fimean arvion mukaan Suomessa syntyy mahdollisesti yksi infantile-onset-tautimuotoa sairastava lapsi noin kolmen vuoden välein. Later-onset-tautimuotoa sairastavien henkilöiden lukumääräksi Fimea arvioi 2–56 henkilöä.

Hoidolliset vaikutukset

Tutkimusnäyttö sebelipaasi alfan vaikutuksista infantile-onset-taudin hoidossa perustuu pääasiallisesti yhteen yksihaaraiseen ja potilasmäärältään pieneen (n = 9) VITAL-tutkimukseen. Potilaista 6 (67 %) saavutti yhden vuoden iän ja 5 (56 %) oli elossa myös kahden vuoden iässä. Historiallisen vertailukohortin potilaista (n = 26) vain yksi (4 %) saavutti yhden vuoden iän.

Later-onset-tautimuotoa sairastavien potilaiden hoidossa sebelipaasi alfan vaikutuksia on verrattu lumeeseen ARISE-tutkimuksessa (n = 66). Tutkimusnäytön perusteella sebelipaasi alfan vaikutukset ovat lumeeseen verrattuna suotuisia, mutta näyttö perustuu vain korvikelopputuloksiin (esim. muutokset laboratorioarvoissa). Toistaiseksi ei tiedetä, miten hoito vaikuttaa potilaiden elossaoloaikaan tai maksa-, sydän- ja verisuonisairauksien ilmentymiseen tässä tautimuodossa.

Kustannukset

Sebelipaasi alfa -hoito on poikkeuksellisen kallista. Infantile-onset-taudin hoidossa yhden potilaan vuosittaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat noin 0,5–1,4 miljoonaa euroa, jos potilaan paino on enintään 20 kg. Later-onset-taudin vuosittaiset potilaskohtaiset kustannukset ovat vastaavasti noin 0,2–0,9 miljoonaa euroa, jos potilaan paino on enintään 80 kg. Suuri potilaskohtainen kustannusten vaihtelu johtuu potilaan painosta, kerta-annoksen tarpeesta (1–3 mg/kg) sekä annostelutiheydestä (1–2 viikon välein). Lääkehävikin osuus kustannuksista voi joissakin tilanteissa olla merkittävän suuri.

PALKO antaa suosituksen keväällä 2018

Arviointikooste on laadittu Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston (Palko) pyynnöstä. Palko tulee antamaan kevään 2018 aikana suosituksen siitä, kuuluuko lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoito sebelipaasi alfalla julkisesti rahoitettuun terveydenhuollon palveluvalikoimaan. Palko tiedottaa suositusvalmistelustaan erikseen.

Kommentointi

Fimean arviointikoostetta voi kommentoida 28.2.2018 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen kirjaamo@fimea.fi. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Sebelipaasi alfa lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa (pdf)

Lisätietoja antaa

  • Arviointikoosteesta:
  • Ulla Härkönen, tutkijalääkäri, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea, p. 029 522 3530
  • Vesa Kiviniemi, arviointipäällikkö, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea, p. 029 522 3516
  • Sähköpostiosoitteet ovat muotoa etunimi.sukunimi@fimea.fi
  • Palkon suositusvalmistelusta:
  • Taina Mäntyranta, pääsihteeri, Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto, p. 029 516 3692
  • Reima Palonen, erityisasiantuntija, Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto, p. 029 516 3090
  • Sähköpostiosoitteet ovat muotoa etunimi.sukunimi@stm.fi
Jaa tämä sivu