Innehållspublicerare

null FINOSE-yhteisarviointi on julkaistu - käsitteli geeniterapiaa β‑talassemian hoidossa

FINOSE-yhteisarviointi on julkaistu - käsitteli geeniterapiaa β‑talassemian hoidossa

11.5.2020

FINOSE on Suomen, Ruotsin ja Norjan hoidollisen ja taloudellisen arvon (HTA) -arviointeja tuottavien viranomaisten hanke, jonka tavoitteena on lisätä ja kehittää yhteistyötä lääkkeiden HTA-arvioinneissa sekä nopeuttaa uuden lääkkeen tuloa potilaiden saataville. Yhteistyö kattaa lääkkeiden suhteellisen vaikuttavuuden arviointeja sekä taloudellisten vaikutusten arviointeja soveltuvin osin.

Nyt julkaistavassa FINOSE-arvioinnissa käsiteltiin Zyntegloa β‑talassemian hoidossa. β‑talassemia on periytyvä sairaus, jota sairastavilla yhden hemoglobiin rakenneosan, β‑globiinin tuotanto on tavanomaista vähäisempää. Tämän seurauksena potilas voi olla riippuvainen jatkuvista punasolujen siirroista. Punasolujen hajoamisen seurauksena elimistöön kertyvä rauta on haitallista sydänlihakselle, maksalle ja endokriinisille elimille.

Zynteglo-hoidossa potilaan verestä kerättyihin hematopoieettisiin kantasoluihin siirretään toimiva β‑globiinigeeni. Tavoitteena on, että potilaan oma hemoglobiinituotanto nousee sellaiselle tasolle, että punasolujen siirtoja ei enää tarvita.

Arvioinnista julkaistaan englanninkielinen yhteisarviointi (FINOSE-raportti) sekä suomenkielinen lyhennelmä arvioinnin tuloksista. Lyhennelmään sisältyy myös arvio hoidon kustannuksista ja budjettivaikutuksista Suomessa.

Arvioinnin keskeiset tulokset ja johtopäätökset

Tutkimuksissa Zynteglo-hoidon jälkeen 83,3 % potilaista (20/24) pystyi luopumaan punasolujen siirroista tutkimuksessa määritellyllä tavalla. Punasolusiirtojen tarve väheni myös niillä potilailla, jotka eivät voineet täysin lopettaa siirtoja.

Zynteglo-hoidon pitkän aikavälin vaikutuksista ei ole toistaiseksi tietoa, ja sen myyntilupa on myönnetty ehdollisena. Koska tutkimuksissa ei ollut vertailuryhmiä ja niiden seuranta-ajat olivat lyhyitä, ei ole tiedossa, miten Zynteglo vaikuttaa rautakuormaan ja raudan aiheuttamiin haittoihin tai kuolleisuuteen erityisesti nykyisiin rautakelaatiohoitoihin verrattuna. Elämänlaatuun liittyviä tuloksia Zynteglo-tutkimuksista ei ole julkaistu.

Zynteglo-hoito on kertahoito, jonka veroton listahinta Suomessa on 1 575 000 €. Koko eliniän jatkuviin punasolusiirtoihin ja rautakelaatiohoitoon verrattuna Zynteglo-hoito aiheuttaisi noin miljoonan euron kustannusten lisäyksen potilasta kohti. Suomessa arvioidaan olevan tällä hetkellä noin viisi potilasta, jotka voisivat soveltua Zynteglo-hoitoon. Hoitoa voidaan antaa vain hyväksytyissä hoitokeskuksissa, joita yrityksen mukaan on tulossa Ruotsiin ja Tanskaan.

Zynteglo-hoidon hinta määrittää sekä budjettivaikutus- että kustannusvaikutus-laskelmien lopputulosta, mutta tällä hetkellä ei ole tiedossa mikä Zynteglon lopullinen hinta tulee olemaan. Lisäksi tutkimustieto Zynteglon vaikutuksista on hyvin vähäistä, joten Zyntegloa käsittelevän kustannusvaikuttavuusmallinnuksen tuloksia voidaan pitää korkeintaan suuntaa-antavina.

Lue lisää

FINOSE-raportti

Yhteenveto ja lyhennelmä

FINOSE-yhteistyö

Ytterligare information ges av

  • Tuomas Oravilahti, lääketaloustieteilijä, p. 029 522 3521
  • Ulla Härkönen, tutkijalääkäri, p. 029 522 3530
  • Piia Rannanheimo, lääketaloustieteilijä, p. 029 522 3517
  • sähköpostiosoite on muotoa etunimi.sukunimi@fimea.fi