Läkemedelssäkerhet och -information

Biologiska läkemedel

Biologiska läkemedel

Vad är biologiska läkemedel?

Biologiska läkemedel är läkemedel som innehåller en eller flera aktiva substanser som har tillverkats av en biologisk källa eller härstammar från en sådan. Biologiska läkemedelspreparat är den allra snabbast växande gruppen av läkemedel. Till dem räknas bland annat vacciner, blodpreparat (t.ex. koagulationsfaktorer), allergener, polysackarider (t.ex. Heparin) och preparat som framställts genom rekombinations-DNA-teknik (proteiner, t.ex. insuliner, antikroppar). Nykomlingarna i gruppen är läkemedel som används i så kallade avancerade terapier: gen- och cellterapiprodukter och vävnadstekniska produkter.

Biologiska läkemedel är ofta stormolekylära och de har en mer komplex struktur än kemiska läkemedel. På grund av den komplexa strukturen och produktionsmetoden kan det förekomma en viss grad av naturlig variation mellan olika tillverkningspartier av ett biologiskt läkemedel.

Biologiska läkemedel utvecklades tidigare i första hand för sällsynta sjukdomar, men idag finns det en växande mängd av dem även för behandling av allmänna sjukdomar, t.ex. diabetes, reumasjukdomar, inflammatoriska tarmsjukdomar, astma och cancer. Biologiska läkemedel uppskattas ha en mycket viktig ställning inom läkemedelsbehandlingen i framtiden eftersom redan hälften av alla läkemedel som är under utveckling är biologiska preparat.

Övervakningen av biologiska läkemedel

Övervakningen av biologiska läkemedel har alltid haft en särskild ställning inom EU:s lagstiftning. EU:s harmoniserade krav gällande preparat som innehåller blod och övriga mänskliga vävnader godkändes under åren 2003 och 2004. Förordningen om avancerade terapiprodukter (1394/2007/EC) trädde i kraft inom EU 2008 och den ledde till att även läkemedelsdirektivet 2001/83/EC reviderades.

Biologiska läkemedel och speciellt bioteknologiskt framställda läkemedel är mycket dyra jämfört med vanliga läkemedel. I EU:s läkemedelslagstiftning lades till ett omnämnande av s.k. biosimilarer år 2003 genom vilket man eftersträvar att dämpa de kostnadstryck som biologiska läkemedel orsakar. Försäljningstillstånd för biosimilarpreparat stödjer sig på dokumentationen för ett sådant biologiskt originalpreparat vars data- och patentskydd har gått ut. Biosimilarpreparaten skiljer sig dock från vanliga generiska preparat såtillvida att deras försäljningstillstånd förutsätter mer omfattande utredningar än enbart kvalitets- och bioekvivalensundersökningar.

Övervakningen av biologiska läkemedel baserar sig utöver farmaci och farmakologi även på många andra vetenskapsområden, till exempel biokemi, cell- och molekylbiologi, mikrobiologi, virologi samt immunologi. I övervakningen tillämpas i respektive fall den nyaste vetenskapliga informationen eftersom anvisningarna för området inte är särskilt detaljerade.

Fimea utvecklar fortgående sin kompetens inom övervakningen av biologiska läkemedel och eftersträvar att nätverka effektivt med utomstående experter. Fimeas experter har deltagit i klassificeringen av många bio(tekno)logiska läkemedel, vetenskaplig rådgivning, utvärdering av ansökningar om försäljningstillstånd i rapporterings- och referenslanduppdrag och i förlikningsförfaranden. Fimeas experter har ofta innehaft en central roll i beredningen av EU:s anvisningar för biologiska och bioteknologiska produkter.

I läkemedelsdirektivet 2001/83/EG förutsätts det att biologiska läkemedel följs upp och av uppföljningen ska det framgå vilket biologiskt läkemedel och vilka satser som ordinerats patienten. Villkoret i direktivet har nu tagits in i den nyaste uppdateringen av föreskriften om expediering av läkemedel 2/2016. I punkt 5.5 i föreskriften konstateras det att vid expediering av biologiska läkemedel måste säkerställas att satsnumret på det biologiska läkemedel som expedierats till kunden kan tas fram under fem års tid från läkemedlets expediering.

En uppdaterad lista på biologiska läkemedel med försäljningstillstånd hittas på Fimeas läkemedelsöktjänst (välj klassifcering: Biologiska läkemedel): Läkemedelssöktjänsten