Särläkemedel

Särläkemedel

Förordningen om särläkemedel trädde i kraft inom EU i april 2000 [Regulation (EC) No. 141/2000]. I enlighet med förordningen beviljar Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA på ansökan särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) till preparat av vilka läkemedel utvecklas för behandling av sällsynta sjukdomar. Ansökningarna utvärderas av särläkemedelskommittén (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products)

Särläkemedelskommittén består av en ordförande, en representant för vart och ett av de 28 EU-medlemsländerna, 3 representanter för patientorganisationer, 3 representanter rekommenderade av EMA och en representant från Norge respektive Island. När beslut fattas ska två tredjedelar av de röstberättigade ledamöterna vara närvarande. 

En förutsättning för erhållande av särläkemedelsstatus är att sjukdomen som avses behandlas med läkemedlet förekommer hos högst fem av 10 000 EU-medborgare, sjukdomen är livshotande eller kroniskt invalidiserande, och det finns ingen bra behandling för den. När särläkemedelsstatus ansöks ska sökanden presentera en plausibel beräkning om förekomsten av sjukdomen (< 5/10000/år). Sökanden ska vidare på ett behörigt sätt motivera läkemedlets användbarhet i den föreslagna indikationen. Om det redan existerar en läkemedelsbehandling för sjukdomen ska det nya preparatet kunna erbjuda en väsentlig förbättring av behandlingens effekt, tolererbarhet eller användningsegenskaper.

Ansökningarna behandlas på särläkemedelskommitténs möten. För varje ansökan utses en egen utvärderare och EMA:s koordinator. På den första behandlingsgången behandlas ansökningen skriftligt och om den är godtagbar, avfattas ett skriftligt godkännande av ärendet. Om det kvarstår öppna frågor beträffande ansökningen som sökanden ska svara på, kan sökanden ombes att antingen svara på frågorna skriftligt eller att bli hörd på särläkemedelskommitténs följande möte. Efter hörandet fattas beslut om godkännande/avslag. Sökanden kan även själv ta tillbaka sin ansökan under processen.    

För läkemedel som erhållit särläkemedelsstatus erbjuds vetenskaplig och administrativ rådgivning och lättnader i försäljningstillstånds- och övriga läkemedelstillsynsavgifter. Efter beviljandet av ett försäljningstillstånd garanteras ett tio år långt skydd mot generiska preparat för behandlingen av den aktuella sällsynta sjukdomen. Särläkemedel ges även nationellt stöd.

I undersökningar som har siktet inställt på försäljningstillstånd för ett särläkemedel stöter man på problem i anslutning till undersökning av små populationer. I många sällsynta sjukdomars fall är antalet patienter i Europa eller globalt så litet att det är nästan omöjligt att få hundratals patienter med i undersökningarna. Det kan även visa sig vara svårt att genomföra läkemedelsprövningar på ett standardiserat sätt med iakttagande av god forskningssed i många center som behandlar bara ett fåtal patienter. Europeiska läkemedelsmyndigheten har utarbetat anvisningar som presenterar möjliga tillvägagångssätt i syfte att uppnå så tillförlitlig information som möjligt i studier av små befolkningsgrupper (Guideline on clinical trials in small populations CHMP/EWP/83561/2005, PDF)

Detaljerade kunskaper om den exakta sjukdomsmekanismen och läkemedelsmolekylens farmakologiska egenskaper är till hjälp i planeringen av kliniska prövningar. Betydelsen av prekliniska farmakodynamiska studier som utförts på djur samt på cell- eller vävnadstyper kan vara större än normalt i ett program för utveckling av särläkemedel, eftersom det utifrån dem är möjligt att bättre planera storleken och doseringssättet för en humandos. Härvid kan studier som utförs på patienter inriktas bättre för att avgöra en bestämd frågeställning.

I utvärderingen av försäljningstillstånd för särläkemedel tillämpas samma principer som för övriga läkemedel. Svårigheterna att få patienter till undersökningarna beaktas i mån av möjlighet. I utvärderingen av tillförlitligheten hos bevisen tillämpas följande hierarki räknat från det tillförlitligaste beviset: metaanalyser av kontrollerade kliniska prövningar av hög kvalitet, enskilda randomiserade och kontrollerade kliniska prövningar, metaanalyser av observerande prövningar, enskilda observerande prövningar, publicerade serier av fallbeskrivningar, enskilda fallbeskrivningar och expertåsikter.

Ansökningar om försäljningstillstånd för särläkemedel utvärderas alltid i det centraliserade förfarandet. Utvärderarna är experter som representerar läkemedelsämbetsverken i de europeiska länderna.

Särläkemedel kan i många fall beviljas ett så kallat villkorligt godkännande för försäljning eftersom läkemedlet på medicinska grunder anses vara mycket nödvändigt (unmet medical need), men mängden forskningsdata är för liten för att ett vanligt försäljningstillstånd ska kunna beviljas. I detta fall fastställs vilken effekt- och säkerhetsinformation som innehavaren av försäljningstillståndet ska lämna in i fortsättningen för att upprätthålla försäljningstillståndet. Ett villkorligt försäljningstillstånd uppdateras i allmänhet en gång om året och i samband med detta utvärderas alla insamlade forskningsdata.

Målet för läkemedelsutvecklingen är i framtiden i stor utsträckning inställt på individuell läkemedelsbehandling som utgår från kännedom om sambandet mellan patienternas biologiska egenskaper, exempelvis genetisk variation, och det förväntade läkemedelssvaret (eller läkemedelsbiverkningarna) innan läkemedelsbehandlingen inleds. I behandlingen av sällsynta sjukdomar tillämpas detta tankesätt redan i stor utsträckning.

Antalet försäljningstillstånd som beviljats för särläkemedel överskrider redan 100. Många sällsynta sjukdomar förekommer även hos befolkningen i Finland och därför är det viktigt att även de finländska patienterna ges tillgång till särläkemedel.