Innehållspresentatör

null Terapeutiska och ekonomiska effekter av nusinersen vid behandling av spinal muskelatrofi

Terapeutiska och ekonomiska effekter av nusinersen vid behandling av spinal muskelatrofi

25.9.2017

Fimea har publicerat en utvärderingsrapport om särläkemedlet nusinersens terapeutiska och ekonomiska effekter vid behandling av sjukdomen SMA. SMA (spinal muscular atrophy, spinal muskelatrofi) är en sällsynt sjukdom, för vilken det inte finns någon botande behandling. Vid de svåraste sjukdomsformerna kan SMA leda till andningsinsufficiens och dödsfall redan i tidig barndom, medan de lindrigare sjukdomsformerna bryter ut först i vuxen ålder med lindrigare symtom eller måttlig muskelsvaghet.

Betydande effekter hos spädbarn och barn i lekåldern

Enligt utvärderingen är effekten av behandlingen med nusinersen gynnsam jämfört med placebo. Trots de gynnsamma effekterna är nusinersen-behandling inte en botande behandling. Hos spädbarn som har sjukdomen SMA typ 1 ses effekterna i utvecklingen av de motoriska milstolparna, fördröjt behov av permanent ventilation samt förlängd livslängd. Hos barn i lekåldern som har sjukdomen SMA typ 2 eller 3 ses effekterna främst som förbättring av motoriska funktionen.

Begränsningar i forskningsinformationen och avsaknad av bevis hos vuxna patienter

Effekterna av behandling med nusinersen på lång sikt är inte kända. Effekterna har undersökts i randomiserade studier endast hos patienter upp till 9-års ålder. Effekterna hos genetiskt diagnostiserade, symtomfria patienter eller andra patienter under 18 år har undersökts i några studier med få patienter utan jämförelsebehandling. Tillsvidare finns det inga forskningsbevis för effekterna av nusinersen-behandling hos vuxna patienter.

Mycket höga kostnader

Nusinersen-behandling är mycket dyr. De uppskattade läkemedelskostnaderna enligt listpriset för nusinersen-behandling till en patient är under det första behandlingsåret cirka 500 000 euro och de följande åren cirka 250 000 euro per år. Enligt den uppskattade budgetkonsekvensen är läkemedelskostnaderna för nusinersen-behandlingen under det första behandlingsåret 13,5 miljoner euro och under det femte året 8,4 miljoner euro, om antalet patienter som får behandlingen i Finland årligen är något under 30.

När man överväger ett införande av nusinersen-behandling kunde man enligt internationell modell försöka utnyttja olika slags avtalsförfaranden mellan aktören inom den offentliga sektorn och läkemedelsföretaget. I sådana avtal kan man komma överens till exempel om direkta rabatter eller koppling av prissättningen till behandlingsresultat eller antal patienter som behandlas.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingsrapporten kan lämnas fram till den 10 oktober 2017. Kommentarerna ska skickas till registratorskontoret på Fimea, adress kirjaamo@fimea.fi. Kommentarerna är offentliga och de kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Utvärderingsrapport (pdf, på finska)

Ytterligare information ges av

  • Ulla Härkönen, forskningsläkare, tfn 029 522 3530
  • Vesa Kiviniemi, utvärderingschef, tfn 029 522 3516
  • E-postadresserna har formen fornamn.efternamn@fimea.fi