Innehållspresentatör

null Nusinersens terapeutiska och ekonomiska effekter vid behandling av spinal muskelatrofi utvärderas

Nusinersens terapeutiska och ekonomiska effekter vid behandling av spinal muskelatrofi utvärderas

22.6.2017

Fimea utvärderar orphan-läkemedlet nusinersens terapeutiska och ekonomiska effekter vid behandling av spinal muskelatrofi (spinal muscular atrophy, SMA). Utvärderingen genomförs enligt processen för snabb utvärdering av sjukhusläkemedel. Utvärderingen ska enligt plan färdigställas i september 2017.

Europeiska kommissionen beviljade i juni 2017 försäljningstillstånd av nusinersen för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.

SMA är en sällsynt sjukdom med atrofi av musklerna i extremiteterna och bålen. Sjukdomens svårighetsgrad och utvecklingshastighet varierar hos patienterna och det finns ingen botande behandling. I de svåraste sjukdomsformerna (typ 0 och I) kan SMA leda till andningsinsufficiens och dödsfall före två års ålder. I lindriga fall av SMA (typ IV) är patientens förväntade livslängd normal.

Läs mer:

Europeiska läkemedelsmyndighetens meddelande om förordande av försäljningstillstånd av nusinersen

Processen för snabb utvärdering av sjukhusläkemedel (pdf, på finska)

Ytterligare information ges av

  • Ulla Härkönen, forskningsläkare, tfn 029 522 3530
  • Vesa Kiviniemi, utvärderingschef, tfn 029 522 3516
  • E-post enligt principen fornamn.efternamn@fimea.fi.