Fimea publicerade utvärderingssammanställning för särläkemedlet luspatercept

Fimea har publicerat en utvärderingssammanställning där de terapeutiska och ekonomiska effekterna av luspatercept utvärderas för behandling av vuxna med anemi som är beroende av transfusion av röda blodkroppar.

Beta-thalassemi som är beroende av transfusion av röda blodkroppar och behandling med luspatercept

Beta-thalassemi är en sällsynt, ärftlig sjukdom där blodkroppsproduktionen är onormal. Detta orsakar anemi, som för en del patienter betyder att de måste behandlas med regelbundna transfusioner av röda blodkroppar. Till följd av transfusionerna ackumuleras det överskottsjärn i kroppen, och för att detta ska försvinna behöver patienterna järnkelerande läkemedel.

Luspatercept är ett nytt läkemedel, vars syfte är ett minskat behov av transfusion av röda blodkroppar och således en mindre järnbelastning på kroppen. Läkemedlet administreras som en subkutan injektion var tredje vecka.

Utvärderingens viktigaste resultat

• Det primära målet med den placebokontrollerade BELIEVE-studien var att undersöka för hur stor andel av patienterna mängden transfuserade röda blodkroppar minskade med minst 33 procent, under veckorna 13−24. I gruppen som fick luspatercept uppnåddes detta terapisvar hos 21 procent av patienterna och i placebogruppen hos 4 procent.
• Under 48 veckor behövde luspatercept-gruppens patienter i genomsnitt 5,8 enheter färre av röda blodkroppar än patienterna i placebogruppen gjorde. Under den här perioden behövde patienterna i placebogruppen cirka 30 enheter röda blodkroppar medan luspatercept-patienterna behövde cirka 24 enheter.
• Hos patienterna som behandlades med luspatercept förekom det fler allvarliga incidenter än i placebogruppen. Också avbruten behandling på grund av en incident var vanligare bland patienterna i luspatercept-gruppen.

Begränsningarna handlar enligt den nuvarande forskningskunskapen om att upprätthålla terapisvaret och om möjligheten att förlänga intervallet mellan transplantationerna. Dessutom saknas det kunskap om huruvida luspatercept-behandlingen gör det möjligt att reducera behandlingen med järnkelerande läkemedel samt om järnbelastningen på kroppen och associerade sjukdomar.

Kostnaderna för behandling med luspatercept

• De årliga läkemedels- och administreringskostnaderna för behandling av en patient med luspatercept är omkring 84 000 euro.
• Med behandlingen kan i genomsnitt omkring 800 euro om året sparas in på kostnaderna för preparat med röda blodceller.
• För denna indikation skulle uppskattningsvis fem patienter om året i Finland kunna få behandling med luspatercept.

Slutsatser om utvärderingen

• Om medicinering med järnkelerande läkemedel kan ökas, bör det vara den primära metoden för att reducera järnbelastningen.
• Användningen av luspatercept bör främst övervägas för patienter för vilka järnbelastningen inte kan kontrolleras trots maximal medicinering med kelerande läkemedel.
• Ur en ekonomisk synpunkt är emellertid behandlingen med luspatercept ytterst kostsam i förhållande till effekterna, och inga kännbara besparingar på övriga hälso- och sjukvårdkostnader kan uppnås genom den.

Kommentarer

Utvärderingssammanställningen kan kommenteras fram till den 30 oktober 2020.Kommentarer ska skickas till Fimeas registratorskontor på adressen kirjaamo@fimea.fi.Kommentarerna är offentliga och kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Utvärderingssammanställning för luspatercept (pdf på finska)