
Innehållspublicerare
Fimea publicerade en utvärderingssammanställning om särläkemedlet ekulizumab
Fimea har publicerat en utvärderingssammanställning om det terapeutiska och ekonomiska effekterna av ekulizumab vid behandling av neuromyelitis optica-spektrumtillstånd (NMOSD). Sammanställningen har upprättats som svar på en begäran om information från tjänsteutbudsrådet för hälso- och sjukvården (Palko) för utarbetandet av en rekommendation om ekulizumab.
NMOSD och ekulizumabbehandling
NMOSD är en sällsynt inflammatorisk sjukdom i det centrala nervsystemet. Sjukdomen framträder till exempel som en inflammation i synnerven och ryggmärgen. Den kan uppträda i vilken ålder som helst, men vanligtvis är patienterna kvinnor i sen medelålder. Med tiden kan sjukdomen leda till nedsatt syn och rörelseförmåga.
Ekulizumab är tills vidare det enda läkemedelspreparatet med försäljningstillstånd för behandling av NMOSD i Europa. Läkemedlet fick försäljningstillstånd för indikationen 2019. Ekulizumab doseras till en början i venen med en veckas mellanrum och vid underhållsbehandling varannan vecka. Behandlingen är avsedd att vara långvarig. Ekulizumab har även andra indikationer.
Utvärderingens viktigaste resultat
- Det primära syftet med den placebokontrollerade PREVENT-undersökningen var att utreda förekomsten av relapser under undersökningen. Med relaps avsågs en period då symtomen förvärrades eller nya symtom framträdde.
- Behandling med ekulizumab visade sig i någon mån bidra till att minska antalet NMOSD-relapser. Det är dock något oklart hur stor nyttan är, eftersom antalet relapser också minskade avsevärt i placebogruppen. Dessutom varierade definitionen av relapser stort beroende på om definitionen gjordes av den behandlande läkaren i realtid eller av en separat utvärderingskommitté i efterhand.
- Behandling med ekulizumab har inte visat sig påverka patienternas funktionsförmåga (EDSS-, mRS- och HAI-mätare) eller livskvalitet (EQ-5D-mätare). Inverkan på livstiden är inte heller känd.
- Behandling med ekulizumab är mycket dyr: behandlingen av en patient kostar cirka en halv miljon euro per år.
- Behandling med ekulizumab är inte kostnadseffektiv enligt en enda av de kända kriterierna, om man i kalkylen använder listpriset utan rabatter eller andra prissättningsmodeller.
- Innehavaren av försäljningstillståndet har föreslagit en prissättningsmodell för ekulizumab i Finland. Detaljerna i anslutning till detta är inte offentliga.
Kommentarer
Kommentarer om utvärderingssammanställningen kan lämnas fram till den 7 februari 2021. Kommentarerna ska skickas till Fimeas registratorskontor, adress kirjaamo@fimea.fi. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras på Fimeas webbplats.
Läs mer
Utvärderingssammanställning om ekulizumab
Ytterligare information ges av
- Ulla Härkönen, forskningsläkare, tfn 029 522 3530
- Vesa Kiviniemi, utvärderingschef, tfn 029 522 3516
- e-postadresserna har formen fornamn.efternamn@fimea.fi