Fimea publicerade en utvärderingssammanställning om särläkemedlet ekulizumab

Innehållspublicerare

14.1.2021

Fimea har publicerat en utvärderingssammanställning om det terapeutiska och ekonomiska effekterna av ekulizumab vid behandling av neuromyelitis optica-spektrumtillstånd (NMOSD). Sammanställningen har upprättats som svar på en begäran om information från tjänsteutbudsrådet för hälso- och sjukvården (Palko) för utarbetandet av en rekommendation om ekulizumab.

NMOSD och ekulizumabbehandling

NMOSD är en sällsynt inflammatorisk sjukdom i det centrala nervsystemet. Sjukdomen framträder till exempel som en inflammation i synnerven och ryggmärgen. Den kan uppträda i vilken ålder som helst, men vanligtvis är patienterna kvinnor i sen medelålder. Med tiden kan sjukdomen leda till nedsatt syn och rörelseförmåga.

Ekulizumab är tills vidare det enda läkemedelspreparatet med försäljningstillstånd för behandling av NMOSD i Europa. Läkemedlet fick försäljningstillstånd för indikationen 2019. Ekulizumab doseras till en början i venen med en veckas mellanrum och vid underhållsbehandling varannan vecka. Behandlingen är avsedd att vara långvarig. Ekulizumab har även andra indikationer.

Utvärderingens viktigaste resultat

Det primära syftet med den placebokontrollerade PREVENT-undersökningen var att utreda förekomsten av relapser under undersökningen. Med relaps avsågs en period då symtomen förvärrades eller nya symtom framträdde.
Behandling med ekulizumab visade sig i någon mån bidra till att minska antalet NMOSD-relapser. Det är dock något oklart hur stor nyttan är, eftersom antalet relapser också minskade avsevärt i placebogruppen. Dessutom varierade definitionen av relapser stort beroende på om definitionen gjordes av den behandlande läkaren i realtid eller av en separat utvärderingskommitté i efterhand.
Behandling med ekulizumab har inte visat sig påverka patienternas funktionsförmåga (EDSS-, mRS- och HAI-mätare) eller livskvalitet (EQ-5D-mätare). Inverkan på livstiden är inte heller känd.
Behandling med ekulizumab är mycket dyr: behandlingen av en patient kostar cirka en halv miljon euro per år.
Behandling med ekulizumab är inte kostnadseffektiv enligt en enda av de kända kriterierna, om man i kalkylen använder listpriset utan rabatter eller andra prissättningsmodeller.
Innehavaren av försäljningstillståndet har föreslagit en prissättningsmodell för ekulizumab i Finland. Detaljerna i anslutning till detta är inte offentliga.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingssammanställningen kan lämnas fram till den 7 februari 2021. Kommentarerna ska skickas till Fimeas registratorskontor, adress kirjaamo@fimea.fi. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras på Fimeas webbplats.