Fimea publicerade en utvärderingssammanställning om särläkemedlet cerliponas alfa

Fimea har publicerat en utvärderingssammanställning där de terapeutiska och ekonomiska effekterna av cerliponas alfa utvärderas för behandling av neuronal ceroidlipofuscinos typ 2 (CLN2). Sammanställningen har upprättats som svar på en begäran om information från tjänsteutbudsrådet för hälso- och sjukvården (Palko) för utarbetandet av en rekommendation om cerliponas alfa.

CLN2 och cerliponas alfa

CLN2 är en neuronal ceroidlipofuscinos typ 2 där den drabbade saknar enzymet tripeptidylpeptidas 1 (TPP1), som behövs för att hjärnan ska utvecklas normalt. Symtomen vid CLN2 är stagnation i utvecklingen och den psykomotoriska aktiviteten. De första symtomen uppträder vid ca 2–4 års ålder. Enligt nuvarande forskningsdata finns det ingen botande behandling för CLN2, utan behandlingen består av symtomatisk och palliativ stödbehandling. CLN2 leder till neurodegeneration, förlorad nervfunktion och döden vid ca 10–16 års ålder.

Cerliponas alfa är det enda godkända läkemedlet avsett för behandling av CLN2. Det fick försäljningstillstånd 2017. Cerliponas alfa ges som infusion i hjärnventrikeln varannan vecka.

Utvärderingens viktigaste resultat

Resultaten om cerliponas alfas effekt och säkerhet har rapporterats från en liten (n=23) fas 1/2-studie (190-201/202) utan kontrollgrupp. Studien pågår alltjämt. De senaste resultaten är från den tidpunkt då den genomsnittliga behandlingen varat i 246 veckor.

Vid tidpunkten för analys av studien 190-201/202, då medianbehandlingstiden var 116 veckor, hade 20 patienter (87 %) uppnått den respons som utgjorde det primära effektmåttet, dvs. utebliven försämring med två punkter i CLN-skalans domän för motorik och språk (CLN2 ML-skalan). Resultatet innebär att den motoriska och språkliga utvecklingen inte försämrades kliniskt märkbart hos 87 % av patienterna under den drygt två år långa behandlingen. De uppdaterade resultaten från en längre behandlingsperiod går i samma riktning. I historiska kontroller uppvisade de flesta en försämring på mer än två punkter (mediantid till händelsen 345 dagar).

Någon form av biverkning observerades hos samtliga patienter som deltog i studien. Vid den senaste analystidpunkten var de vanligaste biverkningarna av läkemedlet övre luftvägsinfektion, feber, kräkning, virusorsakad övre luftvägsinfektion, tonisk-kloniska anfall, kramper, epilepsi, sväljningssvårigheter, snuva och förstoppning. 

Läkemedelspreparatet finns inte till försäljning i Finland, så något exakt listpris fanns inte tillgängligt. Beräknat utifrån listpriset i England uppgår de årliga läkemedels- och doseringskostnaderna för cerliponas alfa för en patient till totalt ca 588 000 euro, varav läkemedelskostnaderna utgör den största delen.

Kommentarer

Kommentarer om utvärderingssammanställningen kan lämnas fram till den 23 februari 2021. Kommentarerna ska skickas till Fimeas registratorskontor, adress kirjaamo@fimea.fi. Kommentarerna är offentliga och kan publiceras på Fimeas webbplats.

Läs mer

Utvärderingssammanställning om cerliponas alfa