En nordisk FINOSE-samutvärdering har publicerats – gällde genterapi i behandlingen av β talassemi

Innehållspublicerare

14.5.2020

FINOSE är ett samarbetsprojekt mellan myndigheterna i Finland, Norge och Sverige för utvärderingar av det terapeutiska och ekonomiska värdet av läkemedel (HTA) med målet att öka och utveckla samarbetet kring HTA-utvärderingar och att påskynda tillgången till nya läkemedel för patienterna. Samarbetet omfattar utvärderingar av läkemedlens relativa effektivitet samt utvärderingar av ekonomiska effekter i tillämpliga delar.

FINOSE-utvärderingen som nu publiceras gällde Zynteglo i behandlingen av β‑talassemi. β‑talassemi är en ärftlig sjukdom som innebär att produktionen av en strukturdel i hemoglobinet, dvs. av β‑globin är mindre än normalt. Som en följd av det kan patienten vara beroende av kontinuerliga transfusioner av röda blodkroppar. Det järn som ansamlas i kroppen till följd av att röda blodkroppar bryts ner är skadligt för hjärtmuskeln, levern och endokrina organ.

Behandling med Zynteglo innebär att en fungerande β‑globingen överförs till hematopoetiska stamceller som utvinns ur patientens blod. Målet är att patientens egen hemoglobinproduktion ska stiga till en sådan nivå att det inte längre behövs transfusioner av röda blodkroppar.

Det publiceras en engelskspråkig samutvärdering (FINOSE-rapport) och en finskspråkig resumé av utvärderingsresultaten. I resumén ingår också en uppskattning av behandlingens kostnader och budgeteffekter i Finland.

Centrala resultat och slutledningar av utvärderingen

I undersökningarna kunde 83,3 procent av patienterna (20/24) avstå från transfusioner av röda blodkroppar efter behandling med Zynteglo på det sätt som fastställs i undersökningen. Behovet av transfusioner av röda blodkroppar minskade också hos de patienter som inte helt kunde avsluta transfusionerna.

Det finns tills vidare ingen information om de långsiktiga effekterna av Zynteglo-behandling och försäljningstillståndet har beviljats villkorligt. Eftersom det i undersökningarna inte fanns några jämförelsegrupper och uppföljningstiderna var korta, är det inte känt hur Zynteglo inverkar på järnbelastningen och de skador som järnet orsakar eller på dödligheten, i synnerhet jämfört med de nuvarande järnkelationsbehandlingarna. Resultaten av Zynteglo-undersökningarna som avser livskvalitet har inte publicerats.

Behandling med Zynteglo är en engångsbehandling vars skattefria listpris i Finland är 1 575 000 euro. Jämfört med kontinuerliga transfusioner av röda blodkroppar under resten av livet och järnkelationsbehandling skulle Zynteglo-behandling medföra en ökning av kostnaderna med cirka en miljon euro per patient. I Finland uppskattas det för närvarande finnas cirka fem patienter, på vilka behandling med Zynteglo är tillämplig. Behandling kan endast ges på godkända vårdcentraler och enligt företaget håller sådana på att etableras i Sverige och Danmark.

Beräkningarna av både budgetpåverkan och kostnadseffekter bestämmer priset på Zynteglo-behandlingen, men för närvarande känner man inte till vad Zynteglo slutligen kommer att kosta. Dessutom finns det mycket lite forskningsrön om Zynteglos effekter, vilket innebär att resultaten av kostnadseffektivitetsmodellering för Zynteglo högst kan anses vara riktgivande.