Nusinerseenin vaikutuksia ja kustannuksia lihasrappeumataudin hoidossa arvioidaan
Fimea arvioi harvinaislääke nusinerseenin hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia spinaalisen lihasatrofian (spinal muscular atrophy, SMA) hoidossa. Arviointi toteutetaan sairaalalääkkeiden nopean arvioinnin prosessin mukaisesti. Arvioinnin on suunniteltu valmistuvan syyskuussa 2017.
Euroopan komissio myönsi myyntiluvan nusinerseenille kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon kesäkuussa 2017.
SMA on harvinaissairaus, jossa raajojen ja vartalon lihakset rappeutuvat. Taudin vaikeusaste ja etenemisnopeus potilailla vaihtelee eikä parantavaa hoitoa ole. Vaikeimmissa tautimuodoissa (tyypit 0 ja I) SMA voi johtaa hengitysvajeeseen ja kuolemaan ennen kahden vuoden ikää. Lievässä (tyypin IV) SMA-taudissa potilaan elinajan odote on normaali.
Lue lisää
Euroopan lääkeviraston tiedote nusinerseenin myyntiluvan puoltamisesta
Sairaalalääkkeiden nopean arvioinnin prosessi
Lisätietoja antaa
- Ulla Härkönen, tutkijalääkäri, p. 029 522 3530
- Vesa Kiviniemi, arviointipäällikkö, p. 029 522 3516
- Sähköpostiosoitteet ovat muotoa etunimi.sukunimi@fimea.fi.
