Lääkelaitos valitsi EU-vaikuttavuuden keskittymisalueensa / NAM chooses its EU areas of focus

Lääkelaitos keskittyy tulevassa EU-yhteistoiminnassa erityisesti biologisten valmisteiden ja lastenlääkkeiden valvontakysymyksiin. Lääkelaitos päätti valinnoista sosiaali- ja terveysministeriön kanssa tehdyn tulossopimuksen mukaisesti. Tavoitteena on lisätä Lääkelaitoksen EU-vaikuttavuutta ja vahvistaa tulevaisuusstrategiaa muuttuvassa ja laajentuvassa EU:n lääkevalvonnassa.

EU-vaikuttavuuden keskittymisalueiksi vahvistettiin biologiset lääkevalmisteet, erityisesti bioteknologiset valmisteet, soluterapiavalmisteet ja geeniterapiavalmisteet, sekä lastenlääkkeet.

Miksi Lääkelaitoksen tulee lisätä EU-vaikuttavuuttaan, ylijohtaja Hannes Wahlroos?

- Lääkelaitos noudattaa perusstrategiaansa ja linjaa, jonka mukaan pelkkä seuranta ja mukanaolo EU-yhteistyössä ei sovi Suomelle. Jos ollaan mukana, täytyy myös vaikuttaa. Ongelmana on vain se, että EU:n lääkevalvonnan agenda on erittäin laaja. Täytyy siis keskittyä johonkin, jossa aiotaan menestyä ja profiloitua. Nyt nämä keskittymisalueet on valittu.

- Lääkelaitos jatkaa toimintaansa EU-yhteistoiminnan kaikilla alueilla Suomen etuja ajaen, mutta erityispanokset ja vaikuttamisen kärki suunnataan biologisiin valmisteisiin ja lastenlääkkeisiin. Lääkkeiden laadunvalvonnan ja laitevalvonnan yhteistoimintamuotojen kehittämisessä jatketaan edelleen hyvää työtä.

Valinnat edellyttävät asiantuntemusta

Keskittymisvalintoina biologiset lääkevalmisteet ja lastenlääkkeet edellyttävät Lääkelaitokselta tuoreimman tieteellisen tiedon soveltamista uusien ja kehittyvien lääkehoitojen valvonnassa.

Bioteknologisilla menetelmillä valmistetaan mm. hormonivalmisteita, kuten insuliineja, kasvutekijöitä ja sytokiineja sekä monoklonaalisia vasta-aineita. Näitä valmisteita käytetään mm. diabeteksen, sydän- ja verisuoni-, infektio-, syöpä- ja reumatautien hoidossa. Geeniterapiaa kehitetään mm. syövän ja verisuonitautien hoitoon. Soluterapiasta odotetaan esimerkiksi syöpärokotteita ja apua maksan vajaatoiminnan, haavojen sekä nivelrikon hoitoon. Biologisia valmisteita ovat myös rokotteet ja plasmasta eristetyt immunoglobuliinit ja hyytymistekijät.

Lasten sairauksien hoidossa joudutaan käyttämään tällä hetkellä pääasiassa kliiniseen kokemukseen perustuen runsaasti sellaisia lääkkeitä, joilla ei ole tehty teho- ja turvallisuustutkimuksia eri ikä-ryhmissä tai niistä ei ole lapsille sopivia lääkemuotoja tai vahvuuksia. Lääkelaitoksen tavoitteena on kehittyä asiantuntevaksi tahoksi lasten lääkehoitoa koskevissa erityiskysymyksissä ja edistää tehokkaiden ja turvallisten lääkkeiden kehittämistä lapsipotilaille olivatpa kyseessä uudet tai tunnetut vaikuttavat aineet.

Valintoja valmisteltiin huolellisesti

Valintoja pohdittaessa kiinnitettiin huomiota moniin kysymyksiin. Perustuvatko vaikuttavuusvalinnat lääkepolitiikkaan, Lääkelaitoksen strategiaan vai tulossopimuksiin? Onko keskittymisemme uskottavaa? Voimmeko valinnoillamme todella vaikuttaa asemaamme ja tuloksiin? Vahvistavatko valinnat toisiaan? Miten parannamme kilpailukykyämme EU:ssa? 

- Tehdyt valinnat ovat perusteltuja, sillä ne perustuvat Lääkelaitoksen tulossopimukseen ja toimintastrategiaan sekä lääkepolitiikkaan. Valituille alueille on rakennettu jo hyvä pohja ja sitä kautta uskottavuutta kansainvälisestikin. Valinnat myös tukevat toisiaan, sillä monet geeni- ja soluterapiaan pohjautuvilla lääkkeillä hoidettavat perinnölliset sairaudet ilmenevät jo lapsuudessa, myyntilupaosaston osastopäällikkö Olavi Tokola toteaa.

Valinnat perustuvat myös Lääkelaitoksen perustehtävään eli lääkkeiden turvallisuuden varmistamiseen. Biologisten valmisteiden käyttöön liittyy aina erityisiä riskejä, joihin joudutaan ottamaan kantaa lääkevalvonnan eri vaiheissa, sillä Suomeen on syntynyt alan teollisuutta ja Suomessa tehdään aktiivista kliinistä tutkimusta. Riskinhallinnan haastavuutta lisää uusimpien tuotteiden ja tuotantomenetelmien perustuminen suurelta osin aivan tuoreen tieteellisen tiedon soveltamiseen.

Veri- ja kudosdirektiivit sekä myöhemmin kudosmuokkausdirektiivi tuovat uusia valvontavelvoitteita Lääkelaitokselle. Uusi kliinisten tutkimusten (Good Clinical Practise, GCP) direktiivi nostaa tietyt biologiset valmisteet erityisasemaan. Kyseessä on siis huomattava kansallinen intressi, joka on kirjattu Lääkelaitoksen strategiaan.

Lääkelaitos on toiminut aktiivisesti ja saanut jalansijaa EMEA:n asiantuntijaryhmissä. Vaikka Lääkelaitoksen resurssit asettavat rajat toiminnan laajuudelle, voi pienuus olla etu järjestettäessä bioteknologian, farmasian, toksikologian ja farmakologian asiantuntijoiden sujuvaa yhteistyötä.

Vaikuttavuutta rakennetaan vuoteen 2007

Lääkelaitos käynnistää vaikuttavuustavoitteiden mukaisen toiminnan rakentamisen järjestelmällisesti. Lääkelaitoksella on jo merkittävää osaamista ja pätevyyttä tietyillä keskittymisalueiden osa-alueilla, mutta edellytyksiä vahvistetaan edelleen mm. koulutuksella, mahdollisilla voimavarojen täydennyksillä tai tehtäväkierron avulla.

Lääkelaitoksen perustehtävien sujuvuutta ei vaaranneta keskittymisalueiden valinnalla. Toisaalta painotukset ja merkittävä vaikuttaminen EU-yhteistoiminnassa kohdistetaan erityisesti valituille keskittymisalueille.

Lääkelaitoksen asiantuntijoilla on mahdollisuudet vaikuttaa laajasti kyseisillä lääkevalvonnan alueilla ja eri ATC-luokissa olipa sitten kyseessä arviointi, tarkastus, työryhmä tai tieteellinen neuvonta. Tulevassa toiminnassa valituilla alueilla tullaan nojaamaan entistä enemmän myös suomalaiseen huippuasiantuntemukseen ja verkostoihin.

Lisätietoja antavat:

ylijohtaja, professori Hannes Wahlroos, puh. (09) 4733 4200, [email protected]

osastopäällikkö, professori Olavi Tokola, puh. (09) 4733 4227, [email protected]

jaostopäällikkö Markku Toivonen, puh. (09) 4733 4226, [email protected]

jaostopäällikkö Pekka Kurki, puh. (09) 4733 4225, [email protected]

National Agency for Medicines chooses its EU areas of focus