Kymriah® (CAR-T) -hoidon hoidolliset ja taloudelliset vaikutukset lasten ja nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian hoidossa

Fimea on julkaissut arviointiraportin, joka käsittelee Kymriah-valmisteen (tisagenlekleuseeli) hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia lasten ja nuorten aikuisten uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (B-solulinjan ALL) hoidossa. Kyse on potilasryhmästä, jonka ennuste on huono ja jolle on vähän hoitovaihtoehtoja.

Kymriah on geeniterapiavalmiste, jonka valmistus perustuu potilaan omien valkosolujen geneettiseen muokkaukseen laboratoriossa. Muokkauksen jälkeen T-solut (CAR-T-solut) annetaan takaisin potilaalle yhtenä infuusiona. Tavoitteena on, että nämä muokatut T-solut tunnistavat ja tappavat syöpäsoluja.

Arvioinnin johtopäätökset

Kymriah-hoidolla on tutkimuksissa saavutettu merkittävän hyviä hoitotuloksia B-solulinjan ALL:n hoidossa. Hoitoon liittyy kuitenkin vakavia haittavaikutuksia, jotka vaativat infuusion jälkeen varotoimenpiteenä kymmenen päivän ajan päivittäistä seurantaa ja neljän viikon ajan oleskelua hoitoa antavan keskuksen läheisyydessä.

B-solulinjan ALL:a sairastavia potilaita on hoidettu vasta vähän Kymriah-valmisteella ja tutkimustuloksia on raportoitu hyvin rajalliselta seuranta-ajalta. Sen takia hoidon pitkän aikavälin hyötyjä ja haittoja ei tunneta. Lisäksi kliininen näyttö on yksihaaraisista tutkimuksista, joissa Kymriah-hoitoa ei ole verrattu sen hoitovaihtoehtoihin. Ainoa mahdollisesti parantava hoitovaihtoehto potilaille, jotka soveltuisivat Kymriah-hoitoon, on allogeeninen kantasolusiirto edeltävän solunsalaajahoidon jälkeen. Kantasolusiirtoa ei kuitenkaan voida tehdä kaikille potilaille ja siihenkin liittyy vakavia haittoja.

Fimean arvion mukaan Kymriah-hoitoon soveltuvia ALL-potilaita on Suomessa 4–8 vuodessa. Kymriah-valmisteen tukkumyyntihinta on 320 000 €. Lääkkeen hinnan lisäksi yhden potilaan hoitoon liittyy arviolta noin 130 000 € muita kustannuksia ensimmäisen hoitovuoden aikana. Fimean arvion mukaan yksi Kymriah-hoidolla saavutettu laatupainotettu elinvuosi (QALY) maksaa 45 200 € sen hoitovaihtoehtoon verrattuna. Arvioon liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta.

Kymriah-hoidon kustannukset vaikuttavat kohtuulliselta saavutettuihin hyötyihin nähden tässä käyttöaiheessa. Kalliiden hoitojen kohdalla on kuitenkin huomioitava, että hoitoa voidaan pitää kustannusvaikuttavana mutta sen budjettivaikutus voi ylittää maksajatahon taloudelliset mahdollisuudet. Tässä käyttöaiheessa potilaita on kuitenkin vähän, mikä rajoittaa budjettivaikutusta.

Kymriah-hoito on erittäin kallista. Lisäksi hoidon kliinisiin vaikutuksiin ja kustannusvaikuttavuuteen liittyy merkittävää epävarmuutta. Sen takia hoidon käyttöönotto voisi olla perusteltua alennetulla hinnalla ns. hallitun käyttöönoton sopimuksen puitteissa.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 31.12.2018 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen [email protected]. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Fimea kehittää, arvioi ja informoi -julkaisusarja 15/2018. Tisagenlekleuseeli (Kymriah®) B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian hoidossa (pdf)