Pitkälle kehitetyissä terapioissa käytetyt lääkkeet esillä keskustelutilaisuudessa

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea järjesti 12.1.2010 keskustelutilaisuuden koskien pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden valmistusta yksittäisten potilaiden hoitoon. Tilaisuuteen osallistui ko. lääkkeitä tutkivia ja kehittäviä toimijoita sekä viranomaisia.



Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet ovat ihmiselle tarkoitettuja geeni- ja soluterapiatuotteita sekä kudosmuokkaustuotteita, joita valmistetaan tällä hetkellä lähinnä kokeellisiin hoitoihin ja kliinisiin lääketutkimuksiin.



Lääkelain muutoksella valmistuksesta luvanvaraista

Lääkelain 15 c §:ään tehdyn muutoksen jälkeen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden ei-teolliselta valmistamiselta edellytetään Fimean myöntämää valmistuslupaa. Valmistuksen luvanvaraisuudella halutaan taata myös ei-teollisesti valmistettavien, mutta korkean riskin lääkevalmisteiden laatu ja turvallisuus.



Fimea on antanut tarkemman määräyksen luvan hakemisesta ja hakemuksen sisällöstä sekä valmisteelle ja valmistukselle asetetuista laatuvaatimuksista joulukuussa 2009.



ATP-tuotteiden valmistuksen riskinarviointi

Keskustelutilaisuudessa Fimean erikoistutkija Paula Salmikangas esitteli pitkälle kehittyneitä terapiatuotteita koskevat säännökset sekä niiden asettamat vaatimukset näiden lääkkeiden valmistukselle. Salmikangas muistutti, että ATP (Advanced Therapy Products) – tuotteiden teollinen valmistus ja yleisesti markkinoille saattaminen edellyttää myyntilupaa Euroopan unionin komissiolta, joka myöntää luvat Euroopan lääkeviraston lausunnon perusteella. ATP-tuotteiden pienimuotoinen valmistus ja käyttö yksittäisen potilaan hoitoon (ns. kokeelliset hoidot) ovat kuitenkin mahdollisia kansallisen valmistusluvan turvin. Esityksessä korostettiin, että ATP-tuotteisiin liittyy erilaisia riskejä, ja valmistuslupaa myönnettäessä vaatimustaso määräytyy tuotteeseen liittyvien riskien perusteella.



Fimean Luvat ja tarkastukset -yksikön päällikkö Eeva Leinonen kävi läpi valmistusluvan hakemiseen liittyviä yksityiskohtia. Hakemusta käsitellessään Fimea arvioi valmisteen laatua ja turvallisuutta sekä valmistuksen asianmukaisuutta. Fimea voi tehdä ennakkotarkastuksen valmistustiloihin sekä pyytää tarvittaessa lausuntoja muilta viranomaisilta, esimerkiksi Geenitekniikan lautakunnalta ja/tai Eteneltä.



Leinonen muistutti, että käynnissä olevien hoitojen osalta lupahakemukset tulee jättää tammikuun 2010 aikana.



Luvanvaraisuus edistää potilasturvallisuutta

Keskustelutilaisuudessa Suomen Punaisen Ristin Veripalvelun osastonylilääkäri Matti Korhonen kertoi erityyppisistä uusista soluhoidoista ja niiden luokittelusta kudospankkitoiminnan ja ATP-tuotteiden välillä. Esityksessä todettiin valmistusluvan vaatimusten nostavan soluterapiatuotteiden valmistuksen rimaa, mutta rimannosto katsottiin perustelluksi tuotteiden laadun ja turvallisuuden takaamiseksi.



Akatemiaprofessori Seppo Ylä-Herttuala A.I.Virtanen Instituutista oli edellisen puhujan kanssa samoilla linjoilla; Fimean määräystä pidettiin tiukkana, mutta oikeansuuntaisena. Ylä-Herttuala korosti, että potilaan taudin vakavuus sekä olemassa olevat hoitovaihtoehdot tulee ottaa huomioon hoidon riskejä arvioitaessa. Myös eettiset kysymykset tulee Ylä-Herttualan mukaan huomioida hoitoja arvioitaessa. Esityksessä otettiin kantaa eri kustannustekijöihin, jotka toivottiin huomiotavan myös regulaattorien taholta.



Yhteenvetona vilkkaankin keskustelun pohjalta voidaan todeta, että toiminnan luvanvaraisuutta ja valvontaa pidettiin lääke- ja potilasturvallisuuden kannalta tarpeellisena.



Lisätietoja antavat:



Koordinoiva erikoistutkija Paula Salmikangas (valmistekohtaiset laatuvaatimukset)

[email protected] tai puh. (09) 4733 4356



Ylitarkastaja Anne Tammiruusu (valmistuslupaprosessi)

[email protected] tai puh. (09) 4733 4515



Yksikön päällikkö Eeva Leinonen (valmistuslupaprosessi)

[email protected] tai puh. (09) 4733 4510



Lue lisää:

Pitkälle kehittyneitäterapiatuotteita koskevat säännökset (pdf), 13.1.2010, Paula Salmikangas

Kansallisen valmistusluvan hakeminen (pdf), Eeva Leinonen

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkeiden valmistaminen yksittäisen potilaan hoitoon (pdf), Seppo Ylä-Herttula

Soluhoitovalmisteet ja määräys yksittäisten potilaiden hoidosta (pdf), Veripalvelun esitys 12.1.2010, Matti Korhonen

Fimean määräys 3/2009 (pdf)

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 1394/2007