Takaisin edelliselle sivulle

Nusinerseenin hoidolliset ja taloudelliset vaikutukset lihasrappeumataudin hoidossa

Nusinerseenin hoidolliset ja taloudelliset vaikutukset lihasrappeumataudin hoidossa

19.9.2017

Fimea on julkaissut arviointiraportin harvinaislääke nusinerseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista SMA-taudin hoidossa. SMA (spinal muscular atrophy, spinaalinen lihasatrofia) on harvinaissairaus, johon ei ole parantavaa hoitoa. Vakavimmat SMA-taudin muodot voivat johtaa hengitysvajaukseen ja kuolemaan jo varhaislapsuudessa, kun taas lievimmät tautimuodot puhkeavat vasta aikuisiällä ja oireilevat lievänä tai kohtalaisena lihasheikkoutena.

Merkittävät vaikutukset imeväis- ja leikki-ikäisillä lapsilla

Arvioinnin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset ovat suotuisat lumeeseen verrattuna. Suotuisista vaikutuksista huolimatta nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan ole parantavaa hoitoa. Imeväisikäisillä tyypin 1 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät lähinnä toimintakyvyn paranemisena.

Tutkimustiedon rajoitteet ja näytön puute aikuispotilailla

Nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä. Vaikutuksia on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Geneettisesti diagnosoiduilla oireettomilla potilailla tai muilla alle 18-vuotiailla potilailla vaikutuksia on tutkittu joissakin potilasmäärältään pienissä tutkimuksissa ilman vertailuhoitoa. Nusinerseeni-hoidon vaikutuksista aikuispotilailla ei toistaiseksi ole tutkimusnäyttöä.

Erittäin korkeat kustannukset

Nusinerseeni-hoito on sairaalaolosuhteissa selkäydinnesteeseen annosteltava hoito, joka on erittäin kallista. Listahinnoin arvioituna yksittäisen potilaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 500 000 euroa ja seuraavina vuosina noin 250 000 euroa vuodessa. Budjettivaikutusarvion mukaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, mikäli hoitoa saavia potilaita on Suomessa vuosittain hieman alle 30.

Nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkittaessa voitaisiin kansainvälisten esimerkkien mukaisesti pyrkiä hyödyntämään hallitun käyttöönoton sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyrityksen välillä. Tällaisissa sopimuksissa voidaan sopia esimerkiksi suorista hinnan alennuksista tai hinnoittelun kytkemisestä hoidon tuloksiin tai hoidettavien potilaiden lukumäärään.

Kommentointi

Arviointiraporttia voi kommentoida 10.10.2017 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen kirjaamo@fimea.fi. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

Lue lisää

Arviointiraportti (pdf)

Lisätietoja antaa

  • Ulla Härkönen, tutkijalääkäri, p. 029 522 3530
  • Vesa Kiviniemi, arviointipäällikkö, p. 029 522 3516
  • Sähköpostiosoitteet ovat muotoa etunimi.sukunimi@fimea.fi
Jaa tämä sivu