Kantasoluhoidoistako apua sairauksien ja kudosvaurioiden hoitoon?

Elinten ja kudosten kasvu ja uudistuminen perustuu kantasoluihin, jotka voivat lisääntyä ja erilaistua elimistön tarpeiden mukaan. Viime vuosina kantasolututkimus on tuonut esille kantasolujen laajat käyttömahdollisuudet erilaisten sairauksien ja kudosvaurioiden hoidossa.

Veren ja luuytimen hematopoieettisia kantasoluja on käytetty jo pitkään mm. leukemioiden hoidossa ja uudemmat, mesenkymaalisiin kantasoluihin perustuvat hoidot ovat edenneet kliinisiin tutkimuksiin (mm. luuvaurioiden ja sydänlihasvaurion hoito). Sen sijaan alkion kantasolujen (ESC) ja erilaistuneista soluista indusoitavien pluripotenttien kantasolujen (iPSC) käyttö rajoittuvat vielä tällä hetkellä prekliinisiin turvallisuustutkimuksiin.

Kantasoluhoidot kuuluvat ns. pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin ja niiden soveltuvuuden kaupalliseen käyttöön arvioi Euroopan lääkeviraston (EMA) alaisuudessa toimiva pitkälle kehitettyjen terapioiden komitea (Committee for Advanced Therapies, CAT). EU:ssa on meneillään noin 40 kliinistä lääketutkimusta, joissa testataan kantasolujen kykyä korjata ja/tai korvata vaurioituneita tai puuttuvia kudoksia tai niiden tehoa erilaisten syöpien hoidossa. Markkinoilla ei ole vielä myyntiluvallisia kantasoluvalmisteita, vaikka eri toimijoiden tarjolla olevia kantasoluhoitoja mainostetaankin.

Viranomaiset EU:n jäsenvaltioissa ja Euroopan lääkevirastossa ovat huolissaan ns. kantasoluturismista, jossa vaikeasti sairaat potilaat matkustavat ulkomaille saadakseen kantasoluhoitoja. Näissä hoidoissa käytettävillä valmisteilla ei ole myyntilupaa eikä tieteellistä näyttöä niiden tehosta ja turvallisuudesta ole esitetty. Asiasta on julkaistu kannanotto EMAn verkkosivuilla¹ sekä Lancet-julkaisun elokuun numerossa².

CAT-komitea ja sen solutyöryhmä CPWP järjestivät toukokuussa Lontoossa kantasolukokouksen, johon osallistui lähes 200 asiantuntijaa Euroopasta, USAsta ja Japanista³. Kokouksessa keskusteltiin kantasoluvalmisteiden tuotantoon, turvallisuuteen ja kliinisiin tutkimuksiin liittyvistä ongelmista sekä kehitteillä olevasta kantasoluohjeistuksesta⁴. Kokouksessa tuotiin ilmi kantasolujen kompleksisuus ja monien kantasoluvalmisteiden toistaiseksi vielä ratkaisemattomat turvallisuusongelmat.

Asiantuntijoiden mukaan potilaiden tulisikin hakeutua vain sellaisten hoitojen piiriin, joille on osoitettu asianmukainen teho ja turvallisuus. Luvanvaraisia kantasoluvalmisteita voidaan käyttää kliinisissä tutkimuksissa sekä kansallisella tuotantoluvalla toteutettavissa hoidoissa. Kliinisiä lääketutkimuksia Suomessa saa tehdä vain Fimean ja kunkin sairaanhoitoyksikön eettisen toimikunnan luvalla. Kliinisissä tutkimuksissa käytettävät kantasoluvalmisteet ovat maksuttomia. Kansallinen tuotantolupa puolestaan mahdollistaa kantasoluvalmisteiden käytön pienimuotoisissa hoitokokeiluissa, joiden eettisyys, turvallisuus ja valmisteen laatu on arvioitu lääkeviranomaisten toimesta.

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea suosittelee, että potilaat, jotka uskovat hyötyvänsä kantasoluhoidoista, keskustelisivat luvallisista hoitomahdollisuuksista lääkärinsä kanssa.

Viitteet:

1: EMA/CAT public statement on concerns over unregulated medicinal products containing stem cells

2: The Lancet: Use of unregulated stem-cell based medicinal products (pdf)

3: Summary report on the EMA workshop on stem cellbased therapies (pdf)

4: EMA/CAT Reflection paper on stem cell-based medicinal products (pdf)

Käsitteitä:

• hematopoieettiset kantasolut ovat luuytimestä peräisin olevia monikykyisiä kantasoluja, joista erilaistuvat kaikki veren solut.
• mesenkymaaliset kantasolut ovat luuytimestä ja rasvakudoksesta peräisin olevia monikykyisiä kantasoluja, jotka pystyvät erilaistumaan mm. luuta, rustoa ja rasvaa muodostaviksi soluiksi.
• indusoidut pluripotentit kantasolut (iPSC) ovat erilaistuneista somaattisista soluista keinotekoisesti uudelleen ohjelmoituja lähes kaikkikykyisiä kantasoluja, jotka kykynevät erilaistumaan miksi tahansa elimistön solutyypiksi lukuun ottamatta sikiön ulkopuolisia kudoksia (istukka ja sikiökalvot).

Ks. aiempia Saanko luvan -palstalla.