Takaisin edelliselle sivulle

Ensimmäinen geeniterapiavalmiste sai puoltavan lausunnon Euroopan lääkevirastolta

Ensimmäinen geeniterapiavalmiste sai puoltavan lausunnon Euroopan lääkevirastolta

23.7.2012

Ensimmäinen geeniterapiavalmiste sai puoltavan lausunnon Euroopan lääkevirastolta

Euroopan lääkevirasto antoi 17.7.2012 EU:n komissiolle positiivisen lausunnon myyntiluvan myöntämiseksi Glybera-nimiselle geeniterapiavalmisteelle. Toistaiseksi EU:ssa ei ole ainuttakaan myyntiluvallista geeniterapialääkettä.

Glybera on harvinaislääke, joka on tarkoitettu perinnöllisen lipoproteiini-lipaasi (LPL) -entsyymin puutoksen hoitoon niillä potilailla, joilla esiintyy vaikeita haimatulehduksia. Normaalisti toimivan LPL-entsyymin puutosta esiintyy vain 1–2 henkilöllä miljoonasta. Puutos aiheuttaa vakavan rasva-aineenvaihdunnan häiriön, jonka seurauksena voi syntyä vakavia komplikaatioita, kuten haimatulehduksia.

Glyberan vaikuttava aine (Alipogene tiparvovec) on LPL-geeni. Geeni kuljetetaan lihassoluihin lisääntymiskyvyttömäksi tehtyjen virusten avulla.

Jotta saataisiin riittävä entsyymituotanto käyntiin lihassoluissa, potilaille joudutaan antamaan yhden hoitokerran aikana lukuisia lääkeinjektioita alaraajojen lihaksiin. Toimenpide vaatii puudutuksen. Lisäksi potilaat saavat toimenpiteen yhteydessä kortisonia sekä sen jälkeen immunosuppressiolääkehoidon. Näin pyritään estämään elimistön immuunivastetta virusta ja LPL-entsyymiä vastaan. Toistaiseksi ei suositella toistuvaa hoitoa. Geeniterapia ei vapauta potilaita erittäin tiukasta ruokavaliosta.

Hoidon avulla saadaan elimistön käyttöön normaalia LPL-entsyymiä. Tämänhetkisen tiedon perusteella näyttää siltä, että haimatulehduksien riski pienenee Glybera-hoidon jälkeen. Merkittäviä paikallisoireita ei ole havaittu huolimatta lukuisista pistoksista. Pitkäaikaisia hoito- ja turvallisuustietoja ei ole vielä saatavilla. Myyntiluvan haltija velvoitettiin täydentämään teho- ja turvallisuustietoja valmisteen tultua markkinoille, koska kliiniset tutkimukset olivat erittäin suppeita.

Tieteelliset ja tekniset ongelmat ovat toistaiseksi estäneet tehokkaiden ja turvallisten geeniterapioiden kehittämisen. Glyberalle annettu myönteinen lausunto on läpimurto, jonka avulla geeniterapia alkaa lunastaa siihen kohdistettuja toiveita.

Lue lisää:

ATMP-valmistusluvat

Euroopan lääkeviraston tiedote (englanniksi)

Lisätietoa:

Pekka Kurki, tutkimusprofessori, p. (09) 4733 4225

Sähköpostiosoite on muotoa etunimi.sukunimi@fimea.fi.

Jaa tämä sivu